Sarepta扩大基因疗法 要治大多数DMD男童

毕阳 健点子ihealth 2017-06-26

这个疗法,微营养不良基因疗法(microdystrophiny gene therapy)由法国非盈利研发机构,Genethon开发。


Sarepta疗法公司近日宣布与Genethon合作,共同开发这种基因疗法。


这是Sarepta公司今年宣布的第二个DMD基因治疗协议。这个与Genethon的合作,有望治疗更多的患有DMD的男孩子。


根据这个最新的合作协议,Genethon将负责早期的研发工作,Sarepta将与其共同开发,并在美国市场享有独家上市销售的权利。财务细节没有公开披露。


Sarepta去年获得美国食品药品管理局FDA的批准,上市了首个DMD治疗新药,Exondys51


这个药,eteplirsen的获批颇具争议。因为它只治疗具有外显子51跳跃,大约占所有DMD患者的13%。


这个最新的合作希望能产生一种基因疗法,治疗大多数,如果不是全部的DMD患者。


DMD是一种罕见遗传基因疾病,每3600名新生男婴中就有一例发生。


微营养不良基因疗法目前处于研发的初期阶段,临床1期/2a期试验计划将在年底开始。并将在全国儿童医院(Nationwide Children‘s Hospital)实施。


今年一月,Sarepta公司与全国儿童医院签约了独家许可协议,开发Galgt2基因治疗DMD。


这个基因最初由研究员Paul Martin研发,旨在找到发现一种替代基因(Surrogate gene),能够产生与肌营养不良蛋白基因同样的功能,即使在肌营养不良蛋白不存在的情况下,也可以产生能正常发挥功能的肌肉细胞。


“这个合作伙伴关系汇集了我们在DMD药物开发方面所积累的经验,以及Genethon在罕见疾病基因治疗方面的专门知识。凭借他们的知识,大型基础设施和最先进的制造能力,我们期待与Genethon合作,推动DMD的下一代的治疗方法。”即将离任的Sarepta首先执行官Ed Kaye在一份声明中表示。


“基于微营养不良蛋白的基因治疗有希望应用于大多数DMD患者。为了加快治疗的发展,我们非常高兴与Sarepta Therapeutics合作,” Genethon首席执行官Frederic Revah表示说。


原文链接:

http://www.fiercebiotech.com/biotech/sarepta-signs-another-duchenne-gene-therapy-pact-as-it-aims-for-wider-treatment


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