Nature medicine—科学家使用CRISPR/Cas9技术修复先天性肌营养不良致病基因

Qingyierjing 神经科学临床和基础 2017-07-30
Nature medicine—科学家使用CRISPR/Cas9技术修复先天性肌营养不良致病基因


Summary


1.An HDR-independent strategy for correcting a Lama2 splicing defect.


2.Restoration of full-length Lama2 and improvement of muscle pathology following intramuscular AAV9–CRISPR administration in adult dy2J/dy2J mice. 


3.Intraperitoneal administration of AAV9-CRISPR in neonatal dy2J/dy2J.

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