不服基因来战 日本研发核酸新药治罕见病

健点子ihealth 健点子ihealth 2018-11-12

目前批准的非激素治疗的杜氏肌营养不良不良(DMD)的新药,只能治疗13%的患者,如今,治疗多达50%的患者的新药,即将进入临床试验。


这个新药,NS-065/NCNP-01是由总部位于大阪的日本新药(Nippon Shinyaku)研发,作用原理是反义合成核酸。


NS-065通过防止外显子53被转化成蛋白质,来治疗DMD。


日本新药总部。网络照片


被称为“相对常见罕见病”的杜氏肌营养不良(DMD),是由抗肌萎缩蛋白基因(dystrophin)的致病性变异引起,是一种X-连锁隐性遗传性肌病。


DMD的发病率在1/5000左右,在国内影响约6万-10万的患者。


DMD的临床表现包括肌肉病、心肌病、呼吸功能衰竭、关节挛缩、髋关节脱位、生长发育迟缓以及认知发育迟滞等。


目前批准的新药,Sarepta公司治疗外显子51跳跃的Etepliren是唯一获批的非激素治疗药物,但是,只能治疗约13%的DMD患者。


在上周召开的日本新药季报会议上,这家药企介绍了用核酸药物治疗DMD的进展。


根据这个计划,在2019年,日本新药将有5个核酸新药,分别针对外显子53,51,44,45,50跳跃。这些外显子跳跃的DMD患者约占总患者人数的50%。


目前,开发最快的针对外显子53跳跃的NS-065已经完成了二期临床研究。


NS-065二期临床试验网页


这个多中心、随机、安慰剂对照的剂量发现研究, 每周给 4岁至 10岁的患有DMD的男孩提供为期24周的输液治疗。


分别有两个剂量的研究。研究的第1期将以双盲的方式进行。患者随机被选择参与前 4周的使用NS-065或是安慰剂,在随后的5-24周, 所有患者接受每周静脉输液40mg/kg 的治疗。


在这个20周的研究结束后,患者将接受安全性数据评估。然后,进入一个80mg/kg 的临床研究。


Clinicaltrials.gov数据显示,这个为期两年的二期临床试验主要在美国进行,目前基本结束。下一步将扩大到欧洲和日本等国家。


在国内,核酸新药治疗DMD的报道尚未浮出水面。


但是,随着企业对罕见病新药研发的关注和一系列政策的利好,核酸新药治疗DMD,也不会太远吧。


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