图说: 基因疗法 Luxturna三部曲

柳君 健点子ihealth 2018-12-27

去年今日,历史性批准。

一年后,了解下这个首个获批治疗罕见病的基因疗法。


2017年圣诞节前,美国食品药品监管局FDA批准了SPARK疗法公司的治疗儿童和成人罕见病的基因疗法。


这个新的基因疗法,就是Luxturna,第一个直接用于治疗的基因疗法,治疗可能导致失明的遗传性视网膜营养不良。


Luxturna获批具有里程碑意义。首先,这标志着基因治疗罕见病的开端,为基因治疗罕见和疑难杂症谱写了新篇章。


在2019年,更多的基因疗法可能获批之前,健点子小编带你一起了解下Luxturna的作用原理。




首先,Luxturna利用腺相关病毒2载体(AAV2)将导致视网膜遗传病的RPE65基因直接引入到视网膜色素上皮(RPE)细胞中。

最后,有了正常工作的RPE65蛋白后,使得细胞内的视黄醛循环得以继续,从而渐渐获得感光的视觉能力。

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