健点子直击Solid,基因疗法疑问看这里!(下)

海北 健点子ihealth 2018-12-26

虽然每家生物公司都以开发新药,治疗患者为目的,但是,Solid公司可以说是其中的一个例外,这是因为,这家公司的存在就是为了治疗罕见的神经肌肉遗传病。


这个罕见的疾病就是进行性肌营养不良,其中最常见的就是杜氏肌营养不良,DMD。


“Solid由和DMD息息相关的个人创立并由他们领导,我们致力于安全和负责任地为患者找到治疗的新药。”Solid公司在一份声明中表示说。


这个声明中提及的新药,就是SGT-001,是一个基因治疗。SGT-001利用腺相关病毒(AAV)作为载体,将微抗肌萎缩蛋白基因全身递送。


就像许多事情,这个新药的进程也是一波三折。2018年情人节,第一名DMD患者 接受了基因疗法的治疗。


但是,3月时节,因为出现副作用,监管部门FDA叫停了这个用于人体的一期临床试验。


6月,FDA批准试验得以恢复金秋十月, solid 收到美国食品药品监督管理局 (FDA) 对 SGT-001 的快速通道(Fast  Track)指定。


如今,又是一个月过去了,这个备受世界关注的基因疗法有什么进展?Solid公司讲对这个可能成为第一个获批治疗肌营养不良的基因疗法有什么打算?什么时候能进入中国造福广大DMD患者?这个基因疗法的定价将是怎样?


带着这些疑问,健点子小编经过多次尝试和努力,终于找到了Solid负责人,就这些问题和这家患者相关的人员自己筹资成立的生物制药研发型公司进行了一次对话。


以下就是采访稿的下半部分。


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同属于基因疗法,SGT-001和CRISPR/Cas9基因编辑相比,有什么优势吗?


我们相信基因转移和基因编辑都具有解决DMD的巨大潜力。 虽然CRISPR是一种很有前途的方法,但基因转移(包括(SGT-001))在人类研究中更为先进。 事实上,一种基因转移疗法在美国已被批准用于另一种罕见疾病。 基因转移(SGT-001)和基因编辑之间存在许多差异。 一个显着差异是基因转移对患者的特定突变不作要求的。 相反,CRISPR的性质需要针对每种DMD突变构建独特的CRISPR载体。 我们的教育计划可能会提供更多见解。


如果SGT-001被FDA批准,请问Solid公司将如何为该疗法定价?


目前,我们专注于推进我们的SGT-001临床计划。 现在推测SGT-001的定价还为时过早,因为它取决于其是否安全有效,以及是否得到监管机构的批准。 如果SGT-001获得批准,我们将尽可能确保(患者可以)获得治疗。


中国也有为数众多的DMD患者。Solid公司是否考虑将SGT-001引入中国?在现在这个阶段,中国的患者是否有参与到SGT-001临床试验的可能性?


如果SGT-001被证明是安全和有效的,我们希望将SGT-001带给尽可能多的有需要的患者。 但是,现在还早。 我们现在的重点是尽快推进我们的SGT-001临床计划,以便我们获得监管机构审评审批。


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