看过千山万水 基因这边独好(一)

毕阳 健点子ihealth 2019-01-30

基因,还是不基因?

技术成熟吗?

风险大吗?

有不良反应吗?副作用严重吗?

价格离谱,承受不起?

如果可以选择,你会选择基因治疗吗?

针对这些问题,健点子小编不辞辛苦,四处调研,整理了以下十个大家最最最关心的问题,并提供相应的答案。

新春的基因疗法探索之旅,让我们一起上路吧!










01.首先,什么是基因疗法?


基因治疗是一种利用修复基因来治疗或预防疾病的技术。


这种技术允许医生通过将基因输入患者的细胞,而不是使用药物或手术来治疗疾病。研究人员正在测试几种基因治疗方法, 包括:


  • 用一个健康的基因拷贝来取代导致疾病的突变基因;

  • 治疗, 或 "击倒"一个突变的功能不正常的基因;和

  • 将一种新的基因引入体内, 帮助治疗疾病。


02.基因疗法目前是处于怎样的发展阶段?


艾玛!基因疗法这就突然一下子火了?

哈哈。

其实,一下子还是有点夸张。但是,说基因疗法正处于“黎明曙光”一点也不夸张。

看看下面的一系列数字吧。


2017年,第一个基因疗法获得了美国批准。


2018年,多达800个基因和细胞治疗产品的首次临床试验研究申报


2020年,预计每年有200个基因和细胞治疗的临床试验申请


2020-2025年,预计将每年批准10个到20个基因或细胞治疗产品。


03. 为什么基因疗法能突飞猛进?


日行千里,全靠。。。飞机。


基因疗法也不例外,靠的是载体的快速发展。


基因疗法能有今天,是因为有了提供基因治疗产品的安全和有效载体的出现。这其中就包括: 腺病毒相关载体(Adeno associated virus)。AAV有许多类型,其中,最常见的是vector9,已经昨天报道的vector2.



此外,还有慢病毒(Lentivirus)。例如:蓝鸟公司(bluebird)的治疗地中海贫血的基因疗法LentiGlobin就是利用了慢病毒作为载体。


这些病毒有着相对安全,并能完成任务,将修复的基因装载好,输入人体,达到治疗目的。


其次,载体也不能在运输过程中“沾花惹草”。目前已经知道,AAV等座位基因疗法的载体,不会在传递载体的过程中引起其他疾病。


04. 基因疗法能治疗哪些疾病?


有可能治愈多种难治性疾病!


不仅如此,基因疗法还可能从根本上改变许多其他棘手疾病的轨迹。

第一个获批上市的基因疗法,就是治疗遗传视网膜病变,又称黑朦症的Luxturna。

这个遗传眼科疾病由RPE65基因突变导致,患者渐渐失去视力,直至失明。



在研的基因疗法治疗的领域多种多样,其中包括:

进行性肌营养不良

脊髓肌萎缩

血友病

地中海贫血

共济小脑失调

........


05. 基因疗法发展迅猛,监管政策能跟上吗?


这个,还真让人担心。

从1到10,到20,一年要批辣么多的基因疗法,监管部门能吃得消吗?


好像猜透了这个心思,食品和药物管理局FDA计划在2019年的药物开发框架中引入更多的新政策指导基因疗法进展。


其中包括:

招兵买马。


我们正在努力扩大我们的审评员队伍, 这些审评员专门评估这些新疗法, 以跟上新产品开发的快速发展。我们的最终目标是在负责监督这些产品的临床调查、开发和审查的小组中增加约50名临床评审员

FDA局长戈特利布这样信誓旦旦地表示。


 最大限度地利用FDA的快速通道计划。


这些快速通道包括:再生医学高级治疗 (RMAT) 的指定和加速批准。


“这些对于比现有的治疗严重或危及生命的疾病或症状的疗法, 能提供有意义的治疗优势的基因疗法,加速批准途径,提供了一些独特的机会



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