强生1亿美元进军基因疗法 罕见不罕见

毕阳 健点子ihealth 2019-02-01

视网膜色素变性(RP)是一种X连锁隐形,线粒体遗传疾病。


视网膜色素变性变性为感光细胞和色素的上皮功能进行性丧失,典型症状包括:夜盲,进行性视野缺损,眼底色素沉着。临床检查视网膜电流图显著异常或无波形。


目前已知有80个基因变异可以导致视网膜色素变性。其中主要有:RP1, RPGR,RP2等。


视网膜色素变性(RP)是国家首批121种罕见病之一。


强生(Janssen )制药公司1月31日宣布,与 MeiraGTx 控股公司 达成了一项全球许可协议, 开发治疗罕见的遗传性视网膜疾病的基因疗法。这个合作给了世界最大的制药和医疗器械一体化健康企业首个临床基因疗法。


价格:首付1亿美元。


这还不算,强生还将付出高达3.4亿美元的里程碑付款,里程碑付款是基于研发进展并达到一定目标后付出的款项。


此外,强生还同意,付给20%的产品上市后的销售收入。





强生高价相中的香饽饽,就是治疗视网膜色素变性的三个基因疗法。其中,研发最靠前的是MeiraGTx公司的AAV-RPGR,目前正在处于二期临床试验。


经常看健点子的朋友可能马上就明白了,这个基因疗法采用的是AAV。


AAV是腺相关病毒(Adeno Associated Virus)。AAV目前已经广泛用于治疗神经肌肉退行性疾病的治疗,包括脊髓肌萎缩(SMA),杜氏进行性肌营养不良(DMD)和其他眼部退行性病变。


此外,强生还获得了其他两个基于AAV技术的基因治疗:AAV-CNB3,针对CNGB3基因突变,AAV-CGP3, 针对CNGA3基因突变。这两个还处于临床前开发。


为什么这么看重这个基因疗法呢?


这是因为,第一个获得批准的基因治疗,就是Luxturna,是Spark公司研发,利用腺相关病毒2载体(AAV2)将导致视网膜遗传病的RPE65基因直接引入到视网膜色素上皮(RPE)细胞中。


这个获批的基因疗法因为价格不菲,而成为关注的焦点。据报道,Luxturna治疗成本,单眼为425,000美元。



抛开价格,基因疗法已经是各大传统药企争夺的唐僧肉。


诺华公司不仅干脆出价87亿美元买走了Avexis公司,和公司研制的AVXS-101基因疗法治疗脊髓肌萎缩,而且,还和Spark公司展开合作,在多个治疗领域布局。


辉瑞公司也在积极推进自己的治疗肌营养不良的基因疗法。


新基公司虽然体量上远比不上这两家大药企,也和蓝鸟公司(bluebird)公司合作。蓝鸟拥有治疗地中海贫血的LentiGlobin。新基最近被百时美施贵宝(BMS)以740亿美元收购。


强生自然看在眼里急在心里。


此前,强生已经通过和南京传奇的合作,进入嵌合原抗体T细胞治疗血液肿瘤领域,如今,1亿美元首付,3亿美元里程碑付款,也一举进军基因疗法。


在纳斯达克上市的Meira公司上涨2.84 美元 (30%) 至12.38 美元。



基因深度合作


强生和MeiraGTx 的合作还包括研发和生产。


 强生将建立一个围绕遗传眼部(IRD)的基因治疗的研发管道并负担研究合作的很大一部分费用。


强生有权选择加入(opt-in)开展的这一研究合作项目进入美国食品和药物管理局 (FDA) 临床试验新药 (IND) 申请。


强生还将为选入后的所有临床开发和商业化成本提供资金, MeiraGTx 将获得选入款、开发里程碑和每年净销售的未分层的提成。


两家公司还在进行研究合作, 以进一步开发 AAV制造技术, 并将分担这一研究合作的费用。


这是 MeiraGTx 与 强生的第二次合作, 于2018年10月开始了一项研究合作, 利用 MeiraGTx 的专有核景(riboswitch)交换技术开发可调节的基因治疗。


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图说: 基因疗法 Luxturna三部曲

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新闻稿

https://seekingalpha.com/news/3428002-meiragtx-teams-janssen-develop-gene-therapies-inherited-retinal-disorders


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