新年的得与失: 细胞治疗重开 裁员节约成本

健点子ihealth 健点子ihealth 2019-02-07

Capricor宣布,重新开始治疗患者,但是公司遭瘦身。


已经有约20名杜氏肌营养不良患者参加的一项临床试验,重新得以开始,Capricor公司在2月6日公布。


Capricor公司的主打新药,CAP-1002是一个细胞疗法治疗杜氏肌营养不良(DMD)。


去年4月,这个试验名为HOPE-2的二期临床试验开始。这个随机、双盲、安慰剂对照试验的目的是评估CAP-1002的安全性和有效性。


12月,因为严重不良反应,试验遭暂停。当时,已经有约20多名DMD患者接受了治疗,这个试验总共计划招募84名患者。


当时,一名患者出现了过敏等严重不良反应,公司主动叫停了试验。








后来的调查表明,这名患者可能对研究新药中的成分过敏,包括制剂中的辅料或是活性成分。


为了防止类似的事件发生,Capricor启动了一项医生常用的药物策略,预防和治疗过敏反应。


有了这些预防措施,监管部门FDA数据和安全性监测委员会批准了试验重开。


这个新药,CAP-1002是一种细胞疗法,主要活性成分是心肌衍生细胞 (Cardiosphere-Derived Cells, CDC)。


心肌衍生细胞已知可以产生许多生物活性元素 (生长因子, 外显子), 作用于细胞治疗的治疗效果。


CAP-1002的作用机制是免疫调节、抗纤维化和肌肉再生的复合能力。


杜氏肌营养不良症(DMD)是一种退行性遗传病, 会导致肌肉功能进行性退化。患者一般在30岁之前因心力或其它器官衰竭去世。


DMD影响的人群覆盖所有种族、文化和国家, 发病率为每3600名婴儿中就有一人。全世界大约有20万患者。


CAP-1002在临床前和临床研究中已显示出可发挥强大的免疫调节性,公司表示。目前Capricor正在研究改变免疫系统的活性, 以刺激细胞再生。


CAP-1002是静脉注射,每3个月给药4次。


Hope-2 试验针对目前无法接受基因治疗的DMD后期患者。


1月23日出版的《神经病学(Neurology)》在线发表了一篇文章,这篇文章发表了CAP-1002的 I/II期试验结果显示,CAP-1002 的能促进心肌功能改善, 减少心肌疤痕, 持续改善骨骼肌功能,具有统计上显著的意义。


这个早些的试验,Hope-duchenne 试验没有发现严重的安全问题。


“CAP-1002 是目前唯一一种在晚期DMD相关的心肌病中显示出减少心肌瘢痕和改善局部心功能的治疗方法。而且, 它也显示了上肢力量的改善, "亚特兰大儿童保健中心主任和研究的通讯作者迈克尔·泰勒博士表示。


公司瘦身节约成本


为了减少开支, Capricor表示,裁减人员。


“更好地协调本公司的核心领导项目的资源以及人员, Capricor裁掉了21名全职员工。”


节约出来的费用预计将能使得公司依靠现有的现金、现金等价物,证券持续到2019年底。


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