武田葛兰素前大佬助力 基因公司获1亿融资

明龙编译 健点子ihealth 2019-02-18

Tachi Yamada在跨国药企研发界如雷贯耳,他先后在葛兰素史克(GSK)任首席科学家和武田的研发总裁。最近,Yamada帮助创立的一家基因公司,融到1.16亿美元资金。


这家公司, Passage Bio,由Yamada和位于费城的宾州大学基因中心的詹姆斯威尔逊(James Wilson)共同创立,旨在利用基因技术治疗一系列罕见脑部疾病。


Tachi Yamada。网络照片


Passage Bio得到来自奥博资本(OrbiMed Advisors)的1.155亿美元的A轮融资。


除了奥博资本和Frazier之外,Versant Ventures,New Leaf Venture Partners,维吾资本(Vivo Capital)和礼来亚洲(Lilly Asia Ventures)也参与了此轮融资。


该公司CEO是前罕见病药企巨头的Alexion公司的联合创始人Stephen Squinto,他与Wilson和目前担任Frazier Healthcare Partners的风险投资人Yamada一起组建了该公司。


Wilson担任该公司的首席科学顾问,而Yamada担任公司主席。


Passage公司将为宾大开发的五种基因疗法的开发提供资金的支持。


进入2019年,罕见病的研发明显加速,尤其是在基因治疗方面。


另外,Passage公司还有其他七个备选基因疗法可以开发和推进授权。其中进展最快的两种基因疗法:一种用于治疗GM1神经节苷脂病,这种疾病的婴儿通常在2岁之前死亡;另一种用于治疗额颞叶痴呆症。 


该公司在一份声明中说,他们将在2020年初开始这两种疗法的临床试验。


如果Passage公司内部合作一切顺利的话,宾大将负责进行临床前工作,然后将开发出来的基因疗法交给Passage公司进行临床试验并最终商业化。 


--基因疗法过山车--

目前资本市场针对基因治疗的融资正在如火如荼,追捧有加。


基因治疗的手段就是使用经过改造的病毒或其他“载体”,将健康的基因传递到细胞中,以取代有缺陷的或缺失的基因。理论上这种疗法可以根除引起患者发病的原因,并且通过一次治疗就可以为患者提供持久的,甚至是永久性的治愈 (请参考:基因疗法 你问我答!)。


由于过去几十年基因治疗领域的不懈努力,这种疗法已经开始达到预期承诺效果,尽管在90年代有数十亿美元投入到基因治疗研究和成立相关公司,但是经历了多年的风雨浮沉之后,直到2018年,第一个用于遗传性眼病的基因治疗, Spark公司的Luxturna,才获得FDA批准上市 (请参考:图说: 基因疗法 Luxturna三部曲)。


20年前,基因治疗先驱James Wilson因为临床试验风波陷入争议,同时基因治疗这个新兴领域也因此处于最暗淡的时期。由于生物制药高管Tachi Yamada的帮助,才使得James Wilson得以继续在基因治疗领域工作。


1999年,Wilson参与了一项临床试验,试验的参加者,一名名叫杰西·格辛格(Jesse Gelsinger)的少年不治身亡,导致了基因疗法的投资迅速降温并且持续多年。


(James Wilson。网络照片


Wilson的基因研究工作能得以继续,要感谢当时在SmithKline-Beecham(现在葛兰素史克(GSK))任首席科学家的导师Yamada的支持。Yamada后来成为武田制药的高管。


Wilson在2015年在Xconomy的采访中表示,在他被禁止从事临床试验长达五年的困难时期,曾向Yamada寻求建议。Yamada鼓励Wilson继续他的研究。“他说,‘我相信你。我想你能行。那么你需要多少钱呢?’”威尔逊在2015年说。


“我问:‘你是什么意思?’” “他说:‘SmithKline-Beecham公司愿意资助你的工作。’ ”


这成就了基因治疗领域关键时刻的一段佳话。


--腺相关病毒前景--

Wilson后来成为推进腺相关病毒(AAV)的关键人物,而腺相关病毒(AAV)是目前最常用的基因治疗载体(请参考:腺相关病毒难过剂量坎 罕见病基因试验遭叫停)。


Wilson共同创立的RegenXBio公司(纳斯达克上市:RGNX),将AAV载体授权给几家公司。


AAV载体被用于许多表现优异的基因治疗产品:Luxturna、血友病和脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因治疗即将获得FDA批准。杜氏肌营养不良症(DMD)、帕金森病等许多基因治疗正在进行临床试验(请参考:开年: 基因治罕见病募资 8家药企吸金)。


这项技术发展如此之快,因此FDA最近宣布了一项长期计划,以适应预期中的基因疗法批准申请的激增(请参考:百个基因疗法来袭 美国FDA也为钱发愁!)。 


Wilson在一次演讲中说:“我们宾大的研究团队经验丰富,在AAV研究方面已经领先20多年。


”“我们对这个团队的能力有信心,通过临床开发的努力,有朝一日为罕见的中枢神经系统单基因疾病提供新的治疗方法,从而为长期没有满意的疗法,却受死亡威胁的患者,提供新的治疗方案。” 


参考文章

https://xconomy.com/national/2019/02/14/passage-bio-gets-116m-as-wilson-yamada-team-up-on-gene-therapy-again/


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