干细胞治疗大国 日本首个不用药血管疗法获批

毕阳 健点子ihealth 2019-04-10

4月,日本接连批准了两个新的细胞疗法,除了世界大药企诺华的产品,另一个,来自一家血管再生疗法的小公司,AnGes


AnGes作为唯一的日本公司和世界大药厂诺华并列,获得了这个创纪录的获批。


作为一家总部位于大阪的小药企,AnGes可谓20年磨一剑,终于有了出头之日。


这家成立于1999年的公司,成立以来一直致力于开发血管再生治疗的疗法,Collategene。如今,Collategene成为第一个获得批准的治疗血管导致的严重肢体缺血的再生疗法。



严重的肢体缺血(limb ischemia), 每年都影响着数十万人,这个肢体缺血导致脚或腿部的严重动脉堵塞


据估计, 每年有15万日本人患有这种疾病。 这种疾病影响到许多糖尿病患者, 并可能导致截肢。 


这个最新的细胞疗法,Collategene, 将DNA 注射到患者体内形成新的血管, 以改善血液循环。


被称为“不用药的疗法”,细胞和基因治疗正在蓬勃发展,方兴未艾。


预计到2024年,细胞和基因疗法将每年增长100%。英国的市场调查公司预计,基因疗法将增长到150亿美元的市场规模


在美国,食品药品监督管理局FDA预计,每年将有10个-20个新疗法获得批准。


日本作为干细胞研究的领先者,目前已经在此研究方面获得了诺贝尔奖。京都大学的中山伸弥(Shenya Nakayama)因为多能干细胞(IPS cell)的研究获得了这个最高的奖项。


如何将基础研究成功转化到新药研发,造福许多慢性病,重大疾病和罕见病的患者,成为了下一个焦点。


不仅如此,细胞疗法的价格也是一个挑战。


日本最近批准的另一个细胞疗法,就是诺华公司的Kymirah,这是一个CAR-T细胞疗法,在日本获批治疗T细胞淋巴白血病。


但是,细胞疗法并不便宜,价格往往超过上万甚至上十万美元。


Kymirah作为第一个获批上市的CAR-T细胞疗法,标价为475,000美元。



作为血管再生获批的AnGes公司的Collategene,预计价格将为18,000到27,000美元,日本经济新闻报道称。


面对更多的细胞和基因疗法的获批上市,价格和医保覆盖的问题将成为长期关注的焦点。


首先,基本医保是否应该覆盖,如果应该,覆盖的比例应该多少?商业医保的作用应该怎样?这在各个国家都面临的问题。


在日本,预计这两个最新获批的细胞疗法,最早将在5月获得定价和医保,但是,价格和覆盖将是绕不过的坎。


如何支付?


即使是在一个成熟的市场,这个问题也将是一个长期争论和需要解决的问题。


据国际患者可及性咨询机构,Partners4Access的一份报告显示,许多最前沿的基因疗法新技术需要支付大笔费用,有的病人的治疗费用可能超过1,000,000美元。


这对于目前获批基因疗法的市场,美国和欧洲的医保支付方带来了巨大的财政压力。


和美国的商业医保为主不同,欧洲的医保支付方既包括商业医保也包括政府医保,不管公立还是私立,这样的价格都可能带来财务的困境。


此外,基因疗法有的通常通过几个周期来进行治疗,有的可能需要随着患者在治疗过程中的进展和结果而付费。


英国的医保核准机构,临床卓越中心(NICE)提议,探索扩大支付方式,采用分期付款的新模式。


根据NICE的这个提议,基因和细胞疗法,随着治疗时间的推移,只要患者达到某些治疗目标,例如持续的反应,将整个费用分几次支付。


目前,除了诺华的Kymirah,还有两个基因疗法在美国获批上市。风筝制药的治疗血液肿瘤的Yescarta和Spark公司的治疗视网膜遗传病变的Luxturna,也面临同样的挑战。


不管是按效果付费,还是分期付款,对于价格昂贵但有改变疾病治疗潜力的基因和细胞疗法,都说明,需要一种创新的支付方式。


参考文章:

https://asia.nikkei.com/Business/Science/Japan-approves-2-gene-treatments-in-bid-to-catch-up


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