2019肌萎缩学术盛会 看最新治疗进展

健点子ihealth 健点子ihealth 2019-04-16

肌营养不良最大的患者组织MDA(Muscular Dystrophy Association)2019年度盛会,临床和科学大会正在邻近迪斯尼乐园的奥兰多召开。


这次大会从13日开始,到17日结束,吸引了多个药企前来展示最新的临床试验研究成果。


瑞士药企Santhera首当其冲,进行了艾迪苯醌的研究展示。


健点子ihealth粉丝们都应该对Santhera不陌生,这家药企正在进行最后阶段的临床试验,将Raxone(艾迪苯醌)积极推动申请上市。


Santhera公司的Raxone,艾迪苯醌


艾迪苯醌本来最早是研究用于阿尔茨海默和认知症治疗,后来,瑞士药企Santhera看到了这个药在治疗神经肌肉功能的潜力,开始研究治疗神经退行性病变,并于2010年开始了治疗杜氏肌营养不良(DMD)的早期临床试验。


经过了8年的研究,Santhera正在积极申请欧盟批准,艾地苯醌治疗DMD患者的呼吸功能下降。


杜氏肌营养不良(DMD)是一种致命的X连锁遗传性神经肌肉疾病,主要由肌营养不良蛋白基因的缺失引起,导致肌营养不良蛋白缺失或缺陷。




正常肌肉维持和操作需要抗肌萎缩蛋白。由于DMD中的基因突变,身体不能产生功能性肌营养不良蛋白,导致肌肉功能进行性和不可逆性丧失,包括心脏和肺功能。




在全球范围内,DMD影响约5,000名新生男孩中的一名。






使用艾迪苯醌治疗进行性肌营养不良(DMD)的呼吸功能衰竭长期效果如何呢?






为此,Santhera公司在MDA2019年临床和科学大会上做了壁报展示。


MDA科学大会也是继去年十月在阿根廷的门多萨举行的世界肌学研究大会后的又一个重磅学术盛会(详情请看:门多萨论剑!世界肌学大会看最新研究进展


这次大会上,Santhera最引人注目的就是SYROS研究,这个临床试验用艾地苯醌治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者的呼吸功能下降率的慢性长期衰竭。


Santhera网站的壁报图片


这个研究显示,当比较艾地苯醌治疗患者组(人数:11)的年度变化时,使用艾地苯醌的长期治疗降低约50%的呼吸功能衰竭


对于艾地苯醌治疗组,FVC%p变化,从-7.4%(95%CI:-9.1,-5.8)降低了50%至-3.8%(95%CI:-4.8,-2.8).


在长期使用两年的研究中,Santhera公司表示,继续使用艾地苯醌可以长期治疗导致呼吸功能下降。


在使用艾迪苯醌的治疗期间,支气管肺炎事件(BAE)的风险降低了68%,而不用艾迪苯醌期间, 因呼吸原因导致住院次数减少(每人每年0.06次相比 0.15次)。


结合上述数据,Santhera总结了三个结论,依次为:


  1. SYROS证明了长期使用艾地苯醌治疗的结果能持续降低呼吸频率功能下降,效果持续长达6年


  2. 此外,与患者相关的风险降低,如BAE或因呼吸原因引起的住院治疗。


  3. 艾地苯醌长期具有改善疾病的治疗潜力,增强了以前发表的研究数据。


Wave外显子跳跃新疗法


Suvodirsen(WVE-210201)是Wave生命科学公司的最新治疗杜氏肌营养不良症的新药。


这个反义核寡苷酸和获批的外显子51跳跃的新药Eteplirsen同属一个类型,治疗基于外显子跳跃的DMD患者。


Wave公司在此次大会上发表了两个结果,一个是suvodirsen的2/3临床试验结果。


这个评估患者的安全性和耐受性的试验表明,Suvodirsen(WVE-210201)主要针对外显子51跳跃的DMD患者。


此外,Wave公司还有Stereopure反义寡核苷酸治疗其他外显子跳跃的DMD患者,包括外显子53跳跃。


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