说翻就翻 Wave公布肌萎缩新药一期结果 股价跳水

毕阳 健点子ihealth 2019-04-18

在MDA科学和临床大会上,Wave Lifescience(浪潮生命科学)发表了一期临床试验结果,评估新药suvodirsen治疗杜氏肌营养不良(DMD)的安全性,耐受性和血浆浓度。


这个新药主要针对外显子51跳跃的DMD患者。


这个临床试验的新药suvodirsen采用剂量递增,静脉注射的方式。


这个试验从去年年1月开始,招募40名5岁-18岁的DMD患者,基因测序确认为外显子51跳跃的DMD患者。这些患者随机分为控制组和安慰剂组,将接受5个剂量的治疗,治疗时间为85天。


外显子51跳跃目前约占整个DMD患者总数的13%。


除了美国外,试验还在欧洲的法国,意大利,比利时等地开展。


在4月13日至17日在奥兰多举行的MDA大会上,Wave公司表示,在第五组中,两名患者使用较高剂量(7mg / kg或10mg / kg)产生了相同的不良事件,这些不良事件在较低剂量下也观察到,但高剂量组的严重程度更高。


Suvodirsen是一种反义寡核苷酸(ASO)药物, 与第一个获批治疗DMD的新药eteplirsen属于同一类型。eteplirsen在两年前的2016年9月获得了FDA批准,成为第一个获批治疗DMD的新药。


这个不良反应的报道虽然让投资人担忧,公司的股票遭到抛售,但是,Wave表示,下一步的开发计划没有变化。


下一步,公司计划开始第2/3期试验,旨在招募基因确诊的DMD的5-12岁的男孩,针对外显子51跳越治疗。


这个试验将是安慰剂对照试验,患者接受4.5mg / kg或3mg / kg的suvodirsen或安慰剂,每周一次静脉内给药,持续48周


今年1月, 美国食品药品监管局FDA选择了Wave的suvodirsen (WVE-210201)的2/3期临床,作为该机构的复杂创新试验设计的试点项目。


这意味着,Wave 公司可能最早今年就可以开始这个全球试验。


根据Wave Life Sciences的数据,试验的主要终点是肌营养不良蛋白(dystrophy protein)水平的变化和北极星(North Star)动态评估评分的变化,次要疗效终点是多功能的结果测量。


Wave还表示,预计将在今年晚些时候报告第一阶段试验的临时疗效数据,并打算将其作为美国加速批准申请的重要组成部分。


该公司预计将于7月启动DYSTANCE 51试验,并将试验结果用于全球监管提交。


这个临床结果的发布遭遇投资者的抛售,Wave Life Sciences周二股价一度下跌30.22%至23.74美元。



参考文章:

https://www.benzinga.com/general/biotech/19/04/13544761/why-wave-life-sciencess-valuation-is-falling-by-25


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