解药|最贵孤儿药之一国内上市,用药有保障吗?

财新记者 健康点healthpoint 2019-05-10


导读


SPINRAZA是脊髓性肌萎缩症唯一特效药,属于“孤儿药”,是世界上最昂贵的药物之一。中国目前“孤儿药”保障机制并不完备,该药上市或将再次考验当前支付体系


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△图片来源:视觉中国



文|财新记者 马丹萌


全球唯一一个脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy,下称SMA)治疗药物在中国上市,相关患者或可告别“无药可医”局面。该药物研发历时十余年,有中国科学家参与研发过程,但中国药企多缺席孤儿药市场。


SMA是一种遗传性神经肌肉疾病,在活产新生儿中发病率约为1/10000左右,属于罕见病。上述新药名为诺西那生钠注射液(下称SPINRAZA),在已上市国家中曾因定价高昂备受争议,将来若要使中国患者可及,或也需依赖其他强大支付方。


《临床儿科杂志》中的一篇论文指出,SMA主要的临床表现为进行性、对称性肢体肌肉无力和萎缩。该病根据发病年龄和运动功能可分为4类,其中最严重也是最常见的一类(SMA I型)会在婴儿小于6个月时发病,患儿通常在2岁左右死于吸入性肺炎。


SMA是由于人体内运动神经元存活(survivalmotor neuron,SMN)基因缺失或异常导致。该基因原可以制造出SMN蛋白。SMA之所以难治,即与这一致病基因有关。前述论文指出,由于SMN所在染色体区域结构复杂,且不稳定,更易发生缺失或转换,无法产生足够的SMN蛋白,因此导致肌肉无力或萎缩。


其中,最常见的SMA是由5号染色体上的SMN1基因突变引起,又称5q SMA,占所有SMA病例的95%。


在SPINRAZA获批前,SMA基本没有有效的治疗手段。前述论文指出,确诊SMA的患者,一般仅利用神经保护剂、神经营养因子、改善肌肉功能等常规治疗方法延长生存时间。


打破“无药可医”,中国科学家曾参与研发


SPINRAZA打破了该疾病“无药可医”的局面,当患者体内SMN1基因不能发挥正常作用时,其调动SMN2基因增加SMN蛋白质表达量。2016年,SPINRAZA在美国食品药品监督管理局(FDA)获批,成为全球首个用于治疗儿童和成人SMA的药物。


SPINRAZA上市后多次披露的真实世界数据也不断证明其效果。2018年10月最新披露的25名随访患儿结果显示,所有患儿在注射该药后,都可以自行坐起,88%的患儿可在辅助下行走,其中77%的患儿可独立行走。


SPINRAZA从研发到上市,历时超过十年。该药由渤健公司(Biogen, Nasdaq: BIIB)与伊奥尼斯制药公司(Ionis, Nasdaq: IONS)以及冷泉港实验室合作开发。苏州大学神经科学研究所教授华益民曾参与其中。在2018年举办的第九届细胞治疗国际研讨会上,华益民表示,其于2004年夏天加入冷泉港实验室,参与反义寡聚核苷酸(ASO)药物研发,至2016年SPINRAZA获批,历时12年。


高定价惹争议


上市并不意味着可及。SPINRAZA目前在国内定价仍未公布,该药此前在国外上市时,曾因定价过高而备受争议。


专注生物制药行业新闻报道的美国网站FiercePharma当时指出,SPINRAZA在美上市时定价为首年花费75万美元,此后每年花费为37.5万美元,“这为生物制药行业控制药价带来了前所未有的压力。”


英国由SMA患者及亲属发起的“治疗SMA活动”(TreatSMA)官网也提出,SPINRAZA是世界上最昂贵的药物之一,欧盟国家定价为单剂75000欧元,英国为单剂66000英镑。按照规定剂量,患者使用此药,首年需注射6剂,此后为每年3剂。


中国企业多缺席孤儿药研发


为鼓励企业研发罕见病药物,美国、欧洲等国家地区均出台相应政策。如美国《孤儿药法案》规定,针对美国患病人数少于20万人的疾病所需药物,可被认定为“孤儿药”,享有7年研发市场独占,除了极特殊情况,FDA不会在该药上市7年内批准相似药物;欧盟也有类似规定,在欧盟,“孤儿药”市场独占可达10年。


渤健公司年报显示,SPINRAZA也已被美国、欧盟和日本列为“孤儿药”,未来仍可独占市场数年。


患者保障机制不足


本土研发乏力,现有药物也未必可惠及罕见病患者。前述报告指出,目前在罕见病发展中心登记注册的患者中,有42%从未接受任何治疗,而在58%已接受治疗的患者中,绝大多数未能及时、足量服药。报告同时指出,80%的中国罕见病患者家庭年收入低于5万元,且多数患者每年在疾病治疗上的花费占据家庭年收入的80%,属于严重的灾难性医疗支出。


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希刻劳和稳可信是礼来制药的全部抗生素药物,本次交易意味着其抗生素产品线的剥离,因专利已到期,中国大陆权利主要包括对两个品牌生产和销售。根据协议,礼来将收到一笔7500万美元的预付款,待交易顺利交割后,获得后续3亿美元款项。希刻劳工厂供应中国和欧盟市场,中国大陆权益应该包括生产和销售,以后欧盟生产也是由亿腾供应。


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