罕见病治疗新势力:日本新药如何创新

健点子ihealth 健点子ihealth 2019-05-20

日本药企在罕见病治疗领域异军突起,今天来看一家鲜为人知的中型药企。


相比跨国药企,中坚药企更容易在罕见病领域创新。


国外的例子比比皆是,从健赞公司到夏尔,在此方面都取得骄人的成功。


如今,日本的一家中坚药企也奋起直追,在两个治疗领域积极开拓,其中,治疗杜氏肌营养不良的新药有望近期获批上市。


这个药企就是位于大阪的日本新药(Nippon Shinyaku),据公司最新公布的中期计划显示,日本新药将在海外上市杜氏肌营养不良新药,viltolarsen(NS-065)


Viltolarsen,NS-065(NCNP-01 )是一个每周静脉注射一次的用药, 目前正在临床第二期的试验中。这是一个多中心、开放标签、延伸研究。


这个研究将评估 NS-065在高剂量水平(80 mg kgg) 的每周静脉输液的安全性, 耐受性和临床疗效。研究将持续144周,主要是针对6-10岁的DMD孩子。


和首个获批的治疗DMD的新药,eteplirsen一样,viltolarsen是一个反义核寡甘酸,主要是针对DMD中的外显子53跳跃


(NS-065二期临床试验记录


在前期进行的一期临床试验中,临床试验结果显示,在接受治疗的16名患者中14人的肌营养不良蛋白有增加。而且,不良反应轻度到中度。


在日本新药最新宣布的五年中期管理计划中, 目标是在2019年获批上市这个DMD新药。


公司目标是在美国建立一个销售团队, 看来提交治疗DMD的viltolarsen上市申请的时间不会太远。


在2023年之前,日本新药的目标是获得3项新药和3项引进新药的批准


"我们的目标,是成为一家在世界医疗保健领域内独树一帜的公司。“公司主席前川重信上周五在东京举行的中期吹风会表示说。


除了外显子53,日本新药将有其它核酸新药,分别针对外显子51,44,45,50跳跃。这些外显子跳跃的DMD患者加起来约占总患者人数的50%。


反义核寡苷酸(Antisense oligonucleotide, ASO)是一个极具希望的治疗领域,目前在次方面的新药不断出现,让人惊喜。


目前,在治疗一系列神经肌肉退行性疾病方面,反义苷酸类药物正在进入黄金发展期。其中包括治疗老年痴呆症,神经肌肉疾病,运动障碍,眼科,内耳疾病和神经精神病的新药。


去年4月,渤健(Biogen)公司一掷亿金,和Ionis制药签约,扩大双方现有的合作伙伴关系。


在未来10年内,渤健和Ionis合作,将开发反义(Antisense)疗法,治疗一系列神经内科系统疾病。Ionis将获得10亿美元的现金。


渤健获批的治疗脊髓肌萎缩(SMA)的第一个新药,Spinraza(诺西那生钠注射液)就是由Ionis公司研制的。


除了日本新药,另一家日本药企第一三共也在进行治疗DMD的新药的研究。


第一三共的这个新药,DS-5141是一个针对外显子45跳跃的新药,正在进行一期临床试验。


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