艾迪苯醌治疗肌营养不良 迈出申请一大步

毕阳 健点子ihealth 2019-05-28

瑞士药企Santhera 宣布, 已向欧洲药品管理局 (EMA)提交了艾迪苯醌 (idebenone) 的上市授权申请 (MAA), 用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的呼吸功能障碍。


Santhera正在寻求有条件上市申请 (CMA)。


这个适应症是治疗不使用糖皮质激素的DMD患者的呼吸功能障碍。


至今为止,艾迪苯醌已经进行了三个临床试验,包括第二阶段的 Delphi 研究、长期 Delphi 扩展研究、关键的第三阶段DELOS)研究和最近完成的 SYROS 研究。


在第二阶段的扩展研究中,患者体重小于45公司的每日剂量为450毫克,大于45公斤的剂量为900毫克(一次三粒,一日三次)。


目前,这个上市名为Raxone被批准治疗遗传眼病LHON。



支持这个申请的数据来自于以上的研究,以及完成 DELOS研究的患者继续使用艾迪苯醌治疗长达六年的长期数据。


在美国, Santhera 计划在一个正在进行的双盲安慰剂控制第三阶段 (sideros) 研究完成后, 向美国 FDA 提交一份新药申请 (NDA)。


该研究评估服药18个月内延缓 DMD 患者呼吸功能丧失的作用。


用于治疗 DMD 的艾迪苯醌 idebenone 已被欧洲、美国、瑞士和澳大利亚授予孤儿药物, 并在美国拥有快速审评通道资格。


再次申请


用于治疗 DMD 的艾迪苯醌 idebenone 已被欧洲、美国、瑞士和澳大利亚授予孤儿药物, 并在美国拥有快速审评通道资格。


艾地苯醌是一个辅酶Q10的合成类似物。在细胞和组织模型中,艾地苯醌作为线粒体电子传递链中的转运蛋白,能够增加ATP的产生。ATP是细胞的主要能量来源。


艾迪苯醌最先由武田制药开发,目的是治疗阿尔兹海默和其他认知缺陷。Santhera公司于2010年开始了艾迪苯醌治疗杜氏肌营养不良(DMD)患者的呼吸功能衰竭的早期临床试验。


此外,艾迪苯醌还获得批准治疗遗传眼病LHON。


为了筹资,Santhera 近日宣布,把艾迪苯醌治疗遗传眼病LHON的除了美国加拿大的全球权利卖给意大利药企Chiesi。


根据这个协议, Chiesi将支付5000万瑞士法郎和销售里程碑付款5500万瑞士法郎。总金额高达9300万欧元。


呼吸功能衰竭和丧失,是DMD的主要死因之一。


在2017年,在欧盟医药管理局(EMA)会议上,审评人员决定延期给出审评结果。


两年后的再次申请,结果如何,还需拭目以待。


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