快讯:地夫可特获批治疗5岁以下肌营养不良儿童

毕阳 健点子ihealth 2019-06-10

PTC Therapeutics公司宣布, Emflaza (地夫可特)获批扩大其标适应症, 用于2岁至5岁之间的杜氏肌肉营养不良症(DMD)患者。


美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了该公司的补充申请 (sNDA)。


杜氏肌营养不良是一种罕见的儿童遗传病, 导致进行不可逆转的肌肉恶化和虚弱。


Emflaza (地夫可特)是一种具有抗炎和免疫抑制剂的类固醇激素用药,于2017年2月首次获得 FDA 批准, 用于治疗5岁及5岁以上的DMD患者。

Emflaza最初由马拉松制药研发。


地夫可特治疗DMD的批准,也是一波三折,犹如一场马拉松。

(马拉松制药的Emflaza标签。网络照片


马拉松制药2017年在新药上市前夕将Emflaza以1.4亿美元卖给了PTC公司。PTC公司拥有第一个获批治疗DMD外显子51跳跃的新药,eteplirsen。


PTC原来希望,能在今年7月获得Emflaza在2至5岁患者使用的补充申请。如今,这个批准提前1个月到来。


“我们很高兴能够 Emflaza 能够治疗杜氏肌营养不良症的年幼的男孩。治疗的标准是在诊断时开始Emflaza。我们相信, 治疗两岁以及以上的更年轻的病人, 当他们仍然有大量的肌肉, 将有最大的好处, ” PTC 治疗公司首席执行官 Stuart Peltz 博士说。


据美国患者组织PPMD的十年报告指出,总共2,597名回答了问卷的DMD的患者中,三分之二(67%)使用过激素治疗。


在贝克肌营养不良(BMD)患者中,使用激素的比率为23%。


(PPMD十年报告的使用激素的患者比率


参考(公司新闻稿):

http://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/ptc-therapeutics-receives-fda-approval-expansion-emflazar


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