成立两年2亿收购 基因编辑治罕见病火了

毕阳 王进 健点子ihealth 2019-06-08

基因疗法中有两种类型,一种是基因替代,另一种就是基因编辑。


基因替代是目前最常见的基因疗法,已经获批的两个新药,都是基因替代。


具体来说,基因替代就是用病毒做载体,将有缺陷的基因修正后输入体内的治疗方法。


而基因编辑则更像一把剪刀,直接纠正人类DNA中可能导致破坏性疾病的错误。


但是,这个基因编辑CRISPR Cas9技术,相对于基因替代,还处于早期阶段,没有进入人体临床试验。


小荷才露尖尖角,就有大鳄立上头。本周,一家专注囊性纤维化(Cystic Fibrosis)的药企,Vertex宣布,现金出资收购基因编辑公司Exonics Therapeutics,其中前期预付款就高达2.45亿美元



潜在研发里程碑付款加起来,高达7.5亿美元


这对于一家成立只有二年多(2017年2月发起成立)的生物技术公司,的确是不小的回报。


两年前,一家专注杜氏肌营养不良新药研发的组织CureDuchenne 与 CRISPR/Cas-9 科学家 Eric Olson(埃利克奥尔森)博士合作,共同创建了 Exonics。奥尔森是德州西南大学的教授。


第二年, 奥尔森博士发表的研究报告显示, 这个技术可以使骨骼肌中的营养不良蛋白增加50%, 犬的心脏机能增加了90%。


Exonics的核心技术,是单切(SingleCut CRISPR)技术。这个技术用于修复导致杜氏肌营养不良症和其他神经肌肉疾病的突变。


DMD是一种罕见的遗传性疾病,主要在男性中发生。DMD目前还无法治愈,全球男性每3,500至5,000人中就有一人受到影响。目前预计,在美国有15,000名DMD患者,在全球,DMD患者总数估计为30万。


目前,除了杜氏肌营养不良症(DMD)以外,Exonics还在进行治疗肌强直性营养不良1型(DM1)的研究。


Vertex基因编辑再出手


除了Exonics公司,Vertex同时宣布,再出1.75亿美元和另一家基因编辑公司,CRISPR治疗公司合作。


根据这一战略合作, Vertex将预付1.75亿美元, 用于在全球范围内获得 CRISPR治疗公司现有和未来知识产权的专属权利, 包括基本的 CRISPR/Cas9 技术,用于 DMD 和 DM1 基因编辑产品的新型内切酶、单切和双切引导 RNA和 AAV 载体。


此外,另一家药企Sarepta公司和全国儿童医院也在进行基因编辑治疗DMD的研究。


投资涌入


Exonics公司在2017年初成立后, 于当年11月就再次有所斩获,获得了4000万美元的A轮融资, 投资方是基因编辑计划集团(TCG),一家科学驱动的风险投资公司。


 Exonics还宣布,TCG的执行合伙人David Goeddel博士JJ Kang博士将加入公司的董事会。


Exonics正在进行SingleCut  CRISPR技术在动物身上的研究,并获得很有说服力的数据,以支持临床进入人体的试验。目标是开发安全有效的一次性基因编辑治疗,为DMD患者提供终身益处。


“Exonics的基因修复技术提供了一种创造新疗法的希望,可以解决严重遗传性神经肌肉疾病治疗中未满足的重大需求 ,”Goeddel博士说。 


在小鼠进行的临床前数据表明,该疗法具有识别和修复外显子突变的潜力,可防止肌营养不良蛋白的产生,肌营养不良蛋白是 DMD儿童缺失的关键蛋白,这个蛋白有助于稳定和保护肌纤维。


 “作为一家专注于杜氏肌营养不良症的研究机构,我们通过CureDuchenne Ventures支持奥尔森博士的工作,我们希望Exonics的CRISPR / Cas9基因编辑技术最终能够提供重要的和有影响力的治疗受DMD影响的患者,“CureDuchenne首席执行官兼创始人Debra Miller说。


参考:

  1. https://www.businesswire.com/news/home/20190606005903/en/

  2. https://www.businesswire.com/news/home/20190606005853/en/Vertex-Expands-New-Disease-Areas-Enhances-Gene


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