基因治疗新时代 医保支付那叫一个疼

王进编译 健点子ihealth 2019-06-13

诺华以210万美元的价格定价Zolgensma,使其成为有史以来上市的最昂贵的药物。


这家瑞士制药公司打算采用分期付款到多年的计划中,这是与支付方进行长时间讨论的结果。


其实鲜为人知的是,位于新英格兰州的哈佛朝圣者医疗保健公司(Harvard Pilgrim Health Care)在一年多前开始就这个基因疗法,Zolgensma进行谈判。


那时,这个基因疗法还是由 AveXis开发,后来,诺华公司87亿美元收购了AveXis。


基因新发展 医保原地走


哈佛朝圣者医疗保健公司的总裁谢尔曼表示,支付计划仍然没有双方所希望的那么取得实质性进展,反映了美国医疗保健系统在支付这些一次性治疗方法的限制。


25年前,颁布了医疗补助(Medicaid)“最优惠价格”规定,要求州医疗补助机构以固定费率获得制药商提供的法定折扣。事实证明,这是与医保支付方希望基于结果或分期付款的协议的障碍。


“我想强调的是,问题不在于诺华公司缺乏参与的意愿,”谢尔曼说。 “这虽然是最好的定价法规,但面临着最大的挑战。”


“作为在第一线实施此项目的人,”他补充说,“医疗补助“最佳价格限制“是药企和我本人希望达成的一些创新协议的最大障碍。”


谢尔曼表示,他与其他基因治疗开发企业进行了类似的会谈,包括BioMarin(百傲万里),Spark,Sarepta Therapeutics和Bluebird bio(蓝鸟生物),这些主要基因开发公司都希望支付方面的障碍尽快移除。


例如,在血友病中,谢尔曼指出,与现有的治疗方法相比,基因治疗的持久性的不确定性, 使得基于临床结果的医保支付协议变得更加重要。


其中就包括,百傲万里BioMarin最近的三年数据似乎表明,凝血因子表达持续下降,尽管这被认为是“轻度”血友病的水平。


成为,基因治疗的迅猛发展,可能会需要突破其他的限制。其中,就是病毒载体。


目前正在开发的大多数治疗使用的灭活的病毒载体,例如腺相关病毒(AAV)或慢病毒(Lentivirus),以递送校正后的基因。


基因疗法开发公司 桑加莫(Sangamo)首席执行官麦克雷预测,这些载体可以集中在肝病治疗中。


“我认为在接下来的三到五年内,基因疗法将开发出治疗以肝脏为中心的所有肝病,并使这个空间真正饱和,”麦克雷说。


单基因疾病


FDA生物制品评估和研究中心主任彼得·马克斯(Peter Marks)指出,基因治疗在解决由多种基因刺激的疾病方面将面临更多挑战,而不是像Luxturna和Zolgensma这些治疗单一基因缺陷的疾病。


“在我们不了解病理生理学的领域,基因疗法面临的挑战是治疗的更多的疾病,更加昂贵,”Marks在BIO的一次采访中说。 “如果你正在治疗单基因疾病,那么你很有可能获得成功。否则,你失去了基因疗法获得的益处。”


迄今为止,细胞和基因疗法的监管审查主要集中于所谓的CMC(化学,制造和控制) - 制定治疗方法的细节。由于单基因疾病导致明显可识别的缺陷,因此关注治疗如何起作用的临床问题较少关注。


这使得Zolgensma这些首批基因疗法的临床结果判断非常简单。


FDA的生物制品审评审批负责人马克斯说。 “你不需要那么多,你不需要复杂的统计数据,以患者为中心的结果,因为它们是正常的。你从异常变为正常为结果。”


更多不确定的作用机制会增加许多当前实验性药物的“生物学”风险。


“随着你将转向传统药物开发,临床数据实际上很重要,因为你必须弄清楚,'这实际上是否真的有效'和'它是否长期有效? “马克斯说。


一些生物技术公司已经在追求那些要求更加严格的多基因疾病的治疗。 帕金森病就是一个这样的例子。目前, Axovant和Voyager Therapeutics等公司正在为这种神经退行性疾病开发基因疗法。


预计在10年或15年内,基因治疗空间可能最终看起来像今天的小分子药物产业。相比大分子生物制药,小分子制药产业已经成熟。


FDA谨慎行事 


即使基因疗法公司处于领先地位,FDA的生物制品负责人仍然谨慎,该机构正在进入“使用临床前数据的信念飞跃”。


虽然最近几年取得了成功,但基因疗法的历史却有其黑暗的过去。


1999年,一个患有罕见病的名叫杰西基辛格(Jesse Gelsinger)的少年,在接受了试验性基因疗法后因副作用去世。


“我们不想再发生另一位杰西·基辛格的悲剧,”马克斯说, “我们不想倒退。”


“好消息是人们现在对此有了更多的了解,但如果你看一下在欧洲发生的一些第一阶段试验发生了什么,那么让人们真正缩手缩脚的事并不需要太多,”他补充说。 


所以, FDA对促进基因疗法开发的兴趣持谨慎对待的态度,即使这些基因疗法仅仅针对少数患者。


Marks说,监管机构正在考虑对所谓的定制或极端个性化治疗进行监管审查的新想法。


此外,如果存在一定程度的相似性,FDA正在寻找简化监督的方法,因此每个微小的调整不需要不同的药物。


“如果你把每个人都当作个体来治疗,人们永远不会得到治疗,因为你不能指望任何人付出努力,”他说。 “因此,在制作这些产品之后,你将永远不会有任何商业冒险。”


“我们希望前瞻性,”马克斯补充说,但“我们不想成为堂吉诃德并制造问题。”


参考文章:

https://www.biopharmadive.com/news/bio-2019-gene-therapy-era-arrived-with-challenges/556328/


https://en.wikipedia.org/wiki/Jesse_Gelsinger


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