罕见病老爸进军基因疗法 Amicus要踢黏多糖肌无力

健点子ihealth 健点子ihealth 2019-06-14

Amicus公司是一家专注罕见病开发的药企。


如今,这家公司最新的疗法,治疗庞贝病的新药正在三期临床试验。


公司首席执行官布拉德利·坎贝尔 (Bradley Campbell)表示,年底预计就可以完成三期临床试验的患者招募。


Amicus公司起源于约翰克罗利(John Crowley),这位罕见病患者的父亲不甘心患有庞贝病的女儿的痛苦,四处求医无门后,发起了自己的孤儿药开发公司。


这段故事后来被好莱坞发现,一段佳话成了一部大片,这就是Extraordinary Measures(良医妙药)。


电影中,佛雷泽扮演的克罗利和他亲自登门聘请的哈佛教授,哈里森福特扮演的罗伯特博士的一段奇缘。


 从成功开发第一个治疗法布雷病的新药,Galaford(米加拉司它),Amicus就开始了征服罕见病的旅程。


从法布雷到庞贝病,如今,Amicus高调进入了基因治疗领域,目的是开发针对中枢神经系统疾病的基因疗法。


最近,这家公司与宾州大学签订合作协议,获得了宾大威尔逊实验室的基因治疗的全球专属权利,主要针对黏多糖储积症。


目前的合作扩大到包括三种新的适应症: 尼曼-皮克 C 型 (NPC)、粘多糖病 IIIA 型 (MPS IIIA) 和粘多糖病 IIIB型 (MPS iiib)。MPSIIIA型又称Sanfillipo综合症(Sanfillipo Syndrome)。


新的研究计划还包括12种罕见疾病, 其中有Rett 综合征、天使人(Angelman)综合征、肌营养不良(MD)和其他类型的肌营养不良


宾州大学有着得天独厚的矢量(vector)技术、转化科学、制造和免疫学能力。而Amicus有着很强的蛋白工程(Protein engineering)能力,这也是为什么Amicus希望合作的原因。


Amicas 作为患者发起的专门研究罕见疾病的制药公司, 于2002年在美国新泽西州成立。


而Amicus的科研基础是源自日本的药理学伴侣(Chaperone)疗法。 2004年11月, Amicus日本公司成立。


 2018年, 该公司的首款产品 ,治疗法布雷的"Galoford" 在日本和美国市场推出。


在基因疗法方面,Amicus也在招兵买马。


最近,公司引进两名基因疗法和罕见病的高端人才。吉尔·魏默博士, 一位发展中的神经学家, 也是神经学罕见疾病基因治疗科学领域公认的自己, 加入Amicus成为研究和基因治疗科学的高级副总裁。


Weimer 博士将向Amicus首席科学官 Hung Do 博士、和首席投资组合官兼基因治疗主管Jeff Castelli 博士汇报。


西蒙·乔丹是一名生物技术产业高管, 在战略制定、罕见病药物推出以及老牌和新企业的国际商业经验方面有着25年的成功记录, 他被任命为国际业务高级副总裁, 向总裁兼首席运营官布拉德利·坎贝尔报告。


参考:

  1. https://www.yakuji.co.jp/entry72529.html

  2. http://ir.amicusrx.com/news-releases/news-release-details/amicus-therapeutics-and-university-pennsylvania-announce-major

  3. http://ir.amicusrx.com/news-releases/news-release-details/amicus-therapeutics-adds-key-executives-gene-therapy-science-and


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