捏把汗!辉瑞公布基因治疗结果前 看点有哪些?

健点子ihealth 健点子ihealth 2019-06-27

这个周末,辉瑞即将公布基因疗法结果。


瞩目的基因疗法治疗进行性肌营养不良(DMD)让人期待的同时,又希望能了解更多的资讯。


目前,基因疗法治疗DMD共有三家公司,其中,Solid公司在5月因为临床试验出现严重不良反应,因此目前仍然在艰难恢复中。


领头就剩下两架马车,辉瑞公司和Sarepta公司。这两个基因疗法有着共同和不同的地方。


辉瑞的基因疗法,PF-06963326和Sarepta的基因疗法都旨在Duchenne肌肉营养不良患者中产生一种微小形式的营养不良蛋白。


Serapta称其micro-dystrophin微营养不良素。辉瑞公司将其药物称为mini-dystrophin。


在周末举行的PPMD大会上, 辉瑞将公布PF-06963326的一期临床试验的结果。


(辉瑞治疗DMD基因疗法PF-06983326临床试验记录


健点子ihealth对这个基因疗法进行了一些总结,分享如下。


PF-06963326利用重组腺相关病毒, 血清型9(AAV9)携带截短的人营养不良素基因(微小营养不良蛋白)。


招募的DMD患者年龄为5-12岁,参加试验的孩子将接受2个剂量水平之一的单次静脉输注。


首先,这是一个小规模的临床试验,只有6名患者参加。


参加患者的人数较少,说明公司在招募患者的严格。同时也说明,参加一期临床试验,意味着首次在人体内进行治疗,公司希望谨慎对待。


这个不到10人的试验从另一个侧面也说明,尽管很多患者都希望参加临床试验,但是,实际上,只有很少数的患者能够真正获得机会。


其次,作为一期临床试验,辉瑞的基因疗法的看点还包括,试验将评估在接受治疗的患者中,肌肉活检的结果有无改进。


这个试验从2018年1月开始,评估的时间节点来说,将评估治疗的短期(2个月)和长期(12个月)接受治疗的DMD孩子的表现。


分析师认为,肌酸激酶(Creatine Kinase,CK)水平可能是辉瑞基因治疗效果最强的指标。肌肉细胞需要这种酶才能发挥作用。但辉瑞公司不太可能讨论这一措施。


当然,这个结果如何,对于Sarepta公司也影响很大。具体来说,究竟是两架马车还是一枝独秀,对于上市交易的股价有多大影响,都将是关注焦点。


但是,至少,辉瑞表示对于结果的宣布还是表示期待。


“我们还打算在 PPMD更新这种疗法的安全性表现。我对将要提出这些数据很兴奋,因为 DMD 影响如此多的男孩 。“辉瑞公司的生物药部门总裁安吉拉 黄(Angela Hwang)在5月的辉瑞季度业绩电话会上对投资者表示道。


你知道吗

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参考:

https://www.investors.com/news/technology/sarepta-stock-challenge-pfizer-gene-therapy-data/?src=A00220&yptr;=yahoo


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