超38000病例录入中国罕见病登记系统 但这远远不够

财新记者 健康点healthpoint 2019-07-13


导读


数据缺乏成罕见病保障一大障碍,专家呼吁重视患者信息集中登记;张抒扬介绍,罕见病病例注册登记系统及大型队列研究向社会开放;通过队列研究,目前部分罕见病已经进入临床试验阶段,甚至是国际多中心临床试验

 

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罕见病人群的保障问题日益受到关注,加快罕见病药品上市和罕见病医保报销成为重要内容。然而,罕见病缺乏完善的流行病学调查和数据支撑成为罕见病保障的障碍之一。由于缺乏罕见病数据统计,中国尚无法明确罕见病定义。图/视觉中国



文|实习记者 王礼钧 记者 邸宁


“大数据背后是更多的价值挖掘,是能够从很多环节上把病人的问题解决的杠杆所在,各种数据必须要连接和交互,才能产生价值。” 在2019首届罕见病合作交流会上,国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会办公室主任、北京协和医院副院长张抒扬表示,以往罕见病数据都集中在病人自身或医院,如今,罕见病数据的注册登记的重要性日益凸显。


上述会议由罕见病病友组织病痛挑战基金会主办。在会议上,包括张抒扬在内的罕见病领域专家、学者和病友组织呼吁,建立高质量的罕见病数据系统,从而支持中国罕见病保障和药物研发等工作。


罕见病人群的保障问题日益受到关注,加快罕见病药品上市和罕见病医保报销成为重要内容。2019年1月,国家药监局全国药品注册管理和上市后监管工作会议上表示,要加快临床急需和罕见病治疗药品的审评审批;2018年6月,国家卫健委等五部门联合制定《第一批罕见病目录》。


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近年来,罕见病患者无药可用的问题受到社会广泛关注。3月5日,全国政协委员、辉瑞中国企业资深顾问冯丹龙提交了议案,她认为,应加快罕见病药品的审批,在部分地区将罕见病药品优先纳入医保目录,并加强罕见病药品的配送供应考核。


目前,世界上已知的罕见病种类约7000多种,只有1%的罕见病可望治愈,仅6%有药可医。在中国,保守估计有2000万罕见病患者。美国食药总局批准的罕见病药物中有259种未在中国上市,上市的148种药品中仅有76个被遴选进入《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》,其中甲类药品16个,报销比例较高,乙类药品60个,报销比例低。


冯丹龙认为,大量的罕见病患者需要及时的治疗,尤其是特效药的使用。“我国目前虽然已经初步形成覆盖城乡全体居民的医疗保障制度框架,但主要针对常见病。对罕见病等重特大疾病的保障水平较低,保障范围较窄。


马进委员:建立罕见病专项基金 烟酒税彩票金可筹资[2019-03-04] 

一边是高昂的用药费用,一边是少数群体的健康权益,罕见病药物保障时常陷入公平性与可持续性的两难抉择。在2019年两会上,全国政协委员、致公党上海市委员会专职副主委马进带来提案,建议由政府主导,多方筹资建立罕见病专项基金,由医保基金代为支付管理,并每年由医保部门向政府提交财政资助申请,以财政专项拨款的方式为罕见病治疗提供资金支持。


罕见病是一类发病率极低且多具遗传性的疾病,据估计,中国罕见病患者总数约为2000万。2018年5月22日,国家卫生健康委等5部门联合公布《第一批罕见病目录》,纳入121种罕见病。


罕见病药物大多价格高昂,中国患者常面临无药可用困境。马进引用《中国罕见病药物可及性报告2019》数据称,《第一批罕见病目录》中共计74种罕见病在全球“有药可用”,然而,在中国明确注册罕见病适应证的药物仅有55种,涉及31种罕见病。55种药物中,仅有29种被纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录,涉及18种罕见病。中国罕见病发展中心注册的罕见病患者共计5810人,其中42%的患者没有接受任何治疗,剩余58%的患者中,绝大部分未能及时且足量的服用治疗药物。

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