百济神州苏州研究院成立  融合多方助推转化医学 | 第一现场

程昊红 研发客 2019-07-23



百济神州苏州研究院近日正式揭牌,成为公司全生态系统构建的重要里程碑。2017年,百济神州即在苏州工业园成立了首个生产基地。


在现今中国创新药开发的场域中,跳脱me-too、me-better类创新,向更高水平创新发展已成为业界萌芽的诉求,而转化医学在其中扮演着重要的角色。借助百济神州苏州研究院的启动,以及来自临床和基础研究的专家对一个转化平台的寄望,研发客希望初步探究转化医学在中国的路径为何。


苏州研究院开展哪些工作

百济神州创始人兼科学顾问委员会主席王晓东院士表示,做中国患者可负担的创新好药是百济神州创立时的“初心”,百济苏州研究院希望能成为国内生物医药基础研究、转化医学与临床研究共同交流的平台,助力国内转化医学加速发展,推动基础研究成果更好、更快地服务于临床。


在百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨看来,之所以把转化医学作为支点,是因为转化医学是双向的车道,一方面能够把基础理论研究成果更快捷应用于临床,另一方面可以反馈临床实践,给基础理论研究提供更好的思路。


“这其中创新药企可做的事情很多,创新的机会点也很多。百济非常愿意在其中贡献自己的力量,比如在药品上市前,借助基础理论研究的科学方法,最大程度发挥中国临床资源丰富的优势,开展创新的临床设计。又比如,药品上市后,将真实世界数据反哺基础理论研究,探索理论研究的新思路,加速产品的准入,提高药物的可及性和可负担性。”吴晓滨说。


百济神州转化医学和生物标志物负责人、苏州研究院负责人、执行总监沈志荣则表示,中国高发的肿瘤与西方存在差异,即便是相同的肿瘤类型,在分子机制、病理类型上也所有不同。中国高发瘤种的药物研发远远滞后,转化医学的研究为解决这一问题提供了很好的入口。


百济神州苏州研究院揭牌仪式。左一是百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨,左三是中国科学院院士蒋华良,左五是百济神州创始人王晓东院士,最右者为百济神州苏州研究院负责人、执行总监沈志荣。


以创新驱动发展的百济神州,2018年研发投入已达46亿元,居全国药企首位,且超过全球前50强药企中的13家。因此,百济关注的是从0到1的创新。


对于苏州研究院具体将开展哪些工作,沈志荣介绍,苏州转化医学研究院主要以转化医学、制剂研究和工艺研究为核心。转化医学方面,研究院将通过人工智能和生物信息技术开展新靶点的研究,同步进行临床前、临床的转化研究,尽快将项目立项,并在苏州转化落地。制剂和工艺则将解决核心、关键的技术问题,这些研发和生产的技术对于未来开发创新药非常重要。


中国创新药距离从0到1有多远

这是王晓东院士向中国科学院院士、中国科学院上海药物研究所研究员蒋华良院士提出的问题。


“从0到1 是万里长征,我们还没有迈出第一步。我统计过,新药研究原创性理论130多个,没有一个是我们发现的,我们在源头上是欠缺的。我预计5年之内,我们能有自己的新药,可以迈出去,但是跟欧美相比还有距离。”蒋华良回答。


如何在早期开发中实现突破,蒋华良给出了自己的经验:第一,中药提供了很多线索,可以从中药中发掘出首创新药。中医药宝库有糟粕有精华,怎么把精华提炼出来,把糟粕去掉。传统中医是封闭的,排挤用现代的方法去研究,但临床依然是第一位的。在上海药物所,蒋华良主导开发的一些天然产物的创新药已经进入早期临床,他的开发策略是从简单的化学结构开始,从天然产物倒推。另一种方式是在化合物库中寻找与现在一些靶向药结构相似的化合物,将化学药作为GPS,寻找天然产物。


第二,是重视医生提出来的问题,因为他们有临床经验,带来的是最直接的药物开发思路,比从头开始的基础研究要快速。第三是纯基础研究的线索。第四是利用小分子药物替代同靶点的大分子抗体药物,这也是有效降低成本的方式。


研究院与各方合作

如上所述,向创新药的转化其实可以来自不同的路径,可能从纯粹基础研究中来,可能来自临床的经验。这也意味着,转化医学需要各方合作,将行业中各个不同的角色联结起来。来自基础研究和临床的专家也分享了如何看待转化平台的作用和意义。

天津医科大学肿瘤医院副院长陈可欣:我主要是进行基础研究,我多年的感受是,行业内是术业有专攻,所以需要各方的合作。我们在基础研究中的发现能否被药厂接受、是不是能够转化,自己是不会评价的,所以希望百济通过研究院的专业平台帮助我们评价基础研究,或者针对临床中的发现做一些功能的分析。这都是合作的可能。


国家癌症中心、中国医学科学院肿瘤医院内科主任医师徐兵河:个人感觉,好的基础研究成果不一定能够转化成临床可用的产品。临床在产品最终落地方面应该起到至关重要的作用,像足球中临门一脚是非常关键的。第一,公司要有好的平台;第二,除了有好的平台,要找很好的研究者,保证研究者有丰富的临床经验、有一定的影响力,还要特别认真负责;第三,是要有很好的团队,好的PI也要协调好团队。好的临床研究要符合这三点。


举个例子,美国有个很好的抗微管药物,三周给一次药,虽然疗效很好,但是毒性非常大,后来只在美国上市,其他国家没有上市。国内有家公司研究了一个类似的产品,由我担任PI,我们开始也是设计三周给一次药,发现了同样的毒性,后来根据作用机制,调整成小剂量连续给药,发现效果明显增加、毒性也降下来了。这一结果两次到美国协会报道,两次在《柳叶刀》上特约约稿发表。这就说明了,好的产品如果研究方法或方案设计不对,就变成无效。


北京大学医学部精准医疗多组学研究中心主任黄超兰:从我的工作来讲,首先我认为要从源头开始,很早就发现很好的药物,在早期就解决疾病的问题,不要让其发展、恶化下去;第二,当我有一些很好的发现,需要验证的时候,希望像百济这样的平台能够发挥作用。因为现在我的发现要回到动物中去验证,可能需要联系北大、清华基础研究方面的专家建立团队,但这样比较慢,也不够贴近现实,所以希望研究院能完成一些验证的工作。





总第822期

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