揪心的等待: 成人药到儿童药获批需要几年?

健点子ihealth 健点子ihealth 2019-08-01

最近,一款抗凝剂获得了批准,治疗儿童血栓。


其实,这款药,早在25年前就获得批准,治疗成人患者。如今,治疗儿童患者终于获批。


辉瑞公司的Fragmin (dalteparin钠)是一种肝素钠,最初于 1994 年获得 FDA 批准治疗成人, 用作抗凝剂。


2019年,这个注射剂再次获批,这次是批准用于皮下使用以减少儿童患者的静脉血栓栓塞(VTE),适用年龄是一个月及以上的儿童。


VTE包括深静脉血栓(腿部深静脉血栓)和肺栓塞(肺部血块), 可导致死亡。


Fragmin对儿童的疗效是基于对38名有症状的深静脉血栓形成和/或肺栓塞的38名儿科患者的单个临床试验。


这些患者接受了Fragmin治疗,长达三个月,并且剂量按年龄和体重。


在研究完成时,21名患者实现了正常的VTE的分辨率,7例患者出现回归,2例患者无变化。


儿童系统性红斑狼疮新药


2011年以来, 贝利优单抗(上市名:Benlysta)就被批准用于成人红斑狼疮患者的治疗。


到了2019年,FDA再次批准这个单抗,治疗患有系统性红斑狼疮(SLE)的儿科患者。


葛兰素史克(GSK)公司的Benlysta(Belimumab)静脉注射获得FDA批准,治疗儿童系统性红斑狼疮(SLE)。


红斑狼疮是一种严重的慢性疾病,引起炎症和各种身体组织和器官的损伤。


这也是等待了8年以后的儿童适应症获批。


从12岁扩大到6岁使用


有的儿童药还经历了一个适应症不断扩大的过程。


比如,巅峰(Vertex)制药的囊性纤维化药, Symdeko去年获批治疗12岁以及以上儿童治疗,今年,这个片剂获批用于治疗6岁及以上的囊性纤维化患者的治疗。


囊性纤维化(CF)是一种严重的遗传性疾病,导致肺部、消化道和身体其他部位形成厚厚的粘液。


CF导致严重的呼吸和消化问题,以及其他并发症,如感染和糖尿病。囊性纤维化是由囊性纤维化跨膜传导调节器(CFTR)基因突变引起的有缺陷的蛋白质引起的。CFTR基因大约有2,000个已知的突变。


罕见血液肿瘤用药


爆发性血浆细胞树突状细胞瘤(BPDCN )是骨髓和血液的一种侵略性和罕见疾病,可影响多个器官,包括淋巴结和皮肤。


BPDCN通常表现为白血病或演变为急性白血病(AL)。这种病男性比女性更常见,以及60岁以上的患者。


2019年,第一个新药治疗BPDCN获得了美国食品药品监管局FDA的批准。这就是Stemline公司的Elzonris


在一个单臂临床试验中,对两组患者的疗效进行了研究。第一个试验组登记了13名未经治疗的BPDCN患者,其中7名患者(54%)实现完全缓解 (CR) 或 与没有出现活动性进展 (CRc)。第二组包括15名复发或难治的BPDCN患者。其中,一名患者实现了 完全缓解(CR),一名患者实现了 CRc。


在这个批准之前,没有任何批准的治疗BPDCN的方法。标准治疗是强化化疗,然后是骨髓移植。


因为许多BPDCN患者无法耐受这种强化治疗,因此迫切需要替代治疗方案,"FDA肿瘤卓越中心主任、血液病学办公室代理主任理查德·帕兹杜尔说。


参考:

  1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-rare-blood-disease-0

  2. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-pediatric-patients-lupus

  3. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-anticoagulant-blood-thinner-pediatric-patients-treat-potentially-life-threatening


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