基因疗法数据事件追踪:诺华力挺 FDA怒怼

健点子ihealth 健点子ihealth 2019-08-08


围绕第一个获批治疗神经肌肉疾病的基因疗法,Zolgensma数据操纵问题,继续发酵。


昨天,一份突如其来的措辞有力的声明,从美国食品药品监管局FDA发出,引起了一系列震波。


这个声明表示,Zolgensma的制造商,诺华旗下的AveXis Inc公司6月28日告知FDA这个数据操纵问题。


这个问题是,在提交生物制剂许可证申请(BLA)的动物产品测试中,一些数据不准确。


其实,AveXis公司早在 2019 年3 月14 日就知道了数据操纵,比获得批准要早两个多月( 脊髓肌萎缩基因疗法数据造假?监管介入调查)。


这个从发现到告知FDA的时间差令人不禁生疑。


对于这个数据完整性问题,FDA表示,将认真对待。“在产品开发过程中使用的产品测试数据的完整性仍然是我们继续调查和认真对待的问题。”FDA的负责生物制品审评审批的主任彼得马克斯(Peter Marks)强调表示道。


为此,诺华坐不住了。


"今天, FDA发布了一份声明,提出了Zolgensma®(onasemgene abeparvovec-xii)的生物制剂许可证申请(BLA)的数据完整性问题。首先, 我们对Zolgensma的安全性、质量和有效性充满信心。诺华在周二发出的份声明中表示道。



诺华公司还表示说,此前作为BLA申请包的一部分提交给FDA的一些数据是不准确的。6月28日,下属的AveXis自愿向FDA自行披露了这个数据问题,随后又向其他卫生监管当局披露。


这是因为,诺华还同时向欧洲医药管理局(EMA)和日本的监管机构PMDA提出了这个产品上市的申请。


对于这个数据问题,诺华指出,涉事数据只是一小部分。


“正如FDA指出的,涉及问题的数据只是我们总体提交的一小部分,仅限于不再使用的旧工艺。”这个瑞士药企在声明中表示道。


此外,公司还透露,此前进行了内部的调查。


“立即展开调查,以迅速了解任何影响并处理这种情况。


对于药企的表态,FDA并没有掩饰对这个数据问题的不悦。


在6月28日,这个基因疗法已经获批了一个月之后,FDA从AveXis得知了数据一致性问题。而诺华表示,在5月就进行了内部调查。


得到后,FDA随后对AveXis的生产设施进行了现场检查。这项检查发现了多处数据记录等问题,FDA表示。


“在得知数据操纵后,FDA 于7月24日至8月2日检查了AveXis 在加利福尼亚州圣地亚哥的设施,并向该公司递交了一份检查报告。其中发现了有五项问题,其中包括未能彻底审查无法解释的数据差异,实验室记录不完整,未能遵循实验室测试程序。”FDA在一份检查报告中表示道。


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参考:

诺华声明:

https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-stands-behind-zolgensma-onasemnogene-abeparvovec-xioi-treatment-children-less-2-years-age-spinal-muscular-atrophy

FDA检查报告:https://www.fda.gov/media/129664/download


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