脊髓肌萎缩基因疗法数据造假?监管介入调查

健点子ihealth 健点子ihealth 2019-08-07

当第一个治疗神经肌肉的基因疗法获批,世界为之欢欣鼓舞。


这个治疗脊髓肌萎缩(SMA)的一次性治疗方法,由AveXis公司开发,代码为AVXS-101。随后,AveXis公司被瑞士药企诺华以87亿美元的价格收购。


今年5月底,这个基因疗法获得美国食品药品监管局FDA的批准,以Zolgensma的商品名上市。


定价212万美元,妥妥成为史上第一高价药。


根据最新FDA的披露,这个基因疗法可能存在数据操纵问题。


FDA的声明显示,在AVXS-101获批后,6月28日, FDA从产品制造商AveXis Inc.获悉了数据操纵问题。该问题会影响在生物制剂许可证申请(BLA)和FDA审评中提交的动物产品测试中的某些数据的准确性


换句话说,数据可能存在虚假的问题。

生产工艺数据


FDA负责生物制品审评审批的负责人,彼得马克斯(Peter Marks)指出,这个数据问题可能相对不大。


“在机构审评的提交的大量信息中,涉及的问题数据仅限于营销应用程序中包含的产品测试数据的一小部分。制造商使用此产品测试数据来支持其产品生产工艺的开发。


目前,诺华的基因疗法Zolgensma仍然在上市销售。FDA说,“正在仔细评估这个问题, 并仍然相信,Zolgensma应该继续在市场上销售


但是,数据操控影响数据完整性,毕竟是一个严重问题。


“证明产品有效性及其安全性的全部证据继续为整体有利的获益和风险评估提供令人信服的证据。然而,在产品开发过程中使用的产品测试数据的完整性仍然是我们继续调查和认真对待的问题。”他强调表示道。


厂家事先知道?


根据细胞和先进治疗办公室主任威尔逊·布赖恩(Wilson Bryan)的备忘录,AveXis公司早在 2019 年3 月14 日就知道了数据操纵,比获得批准要早两个多月。


虽然这个产品可能最终会获得批准,但是,如果FDA能更早地意识到数据操纵问题, 这个批准将被推迟,而不是在预定的5月31日的《处方药使用者费法案》(PDUFA)目标日期之前就获得批准。


在这个备忘录中 , 这位官员还描述纵道,数据源于体内的murine 效力测定。这些数据“对于描述在第一阶段和第三阶段临床试验中使用的基因疗法版本之间的可比性至关重要”, 他表示道。

  

“操纵的数据涉及一个测定结果 ( SOP-285 ) , 这对于描述产品的两个版本之间的可比性至关重要。数据操纵似乎可能会影响对I期临床试验结果的解释,以及对原始生物制品新药申请BLA中一些(但不是全部)非临床研究的解释,"他写道。


对此,FDA表示,将对于这种没有通知FDA的数据操纵做法进行调查,并且考虑采取后继的措施。


“我们还意识到,AveXis 在 FDA 批准该产品之前已经意识到了数据操纵问题,导致其 BLA 中不准确。但直到产品获得批准后才通知 FDA。


“FDA将利用其全部权力,采取适当行动,其中可能包括民事或刑事处罚。


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参考:

FDA声明稿:

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/statement-data-accuracy-issues-recently-approved-gene-therapy


相关报道:

https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2019/8/fda-reviewing-data-manipulation-in-application-for?feed=Regulatory-Focus


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