肌营养不良新药下月申请 距离最近的希望!

健点子ihealth 健点子ihealth 2019-08-05

治疗肌营养不良的新药,日本也疯狂。


这个由日本新药(Nippon Shinyaku)开发的Viltolarsen,又称NS-065,是一个口服治疗肌营养不良的新药,由药企和科研机构,国际神经医学研究协作机构一起研制。


Viltolarsen主要针对的是外显子53跳跃的患有杜氏肌营养不良(DMD)的孩子。


Viltolarsen是由总部位于京都的日本新药研发,作用原理是反义核寡苷酸(Antisense oligonucleotide, ASO)。


这个每周一次静脉注射用药,通过防止外显子53被转化成蛋白质,来治疗DMD。


目前唯一一个非激素用药治疗DMD的新药,Sarepta公司治疗外显子51跳跃的etepliren也是一个反义核寡苷酸用药,适用于外显子51跳跃的DMD患者,目前约占DMD患者总数的13%。


在一个多中心的临床二期的试验中,16名4-10岁的DMD患者参加了这个研究。这个研究每周用药,治疗周期为 24周的输液治疗。


研究的主要目的是评估高剂量和低剂量NS-065/NCNP-01的安全性,作为静脉输注在外显子53跳跃的肌肉营养不良症(DMD)患者中可修正外显子跳跃。


Viltolarsen是AGO,二期试验证实对外显子53跳跃有改善


其他的研究目标包括:持续性、肌肉功能和力量、药代动力学和药效学。


去年10月在世界肌肉病学大会上公布的结果显示,与自然病史控制组的孩子相比,接受治疗的孩子在10米行走,6分钟行走,从坐姿起来等的一系列指标上有改善。


此外,试验中没有出现因为剂量增加而出现的不良反应。说明,这个新药的安全性比较好。


二期临床试验的结果公布后,公司本来计划在2019年提出申请,但是,计划遭到推迟。


6月29日,在奥兰多举行的PPMD年会上,日本新药的研发主管表示,将进入下一个开发阶段,临床三期研究。


这个三期研究将招募更多的患者,而且,时间可能比较长。


三期临床试验将在今年下半年开始。


与此同时,日本新药还有治疗其他外显子跳跃的AGO,在临床试验前阶段。


治疗其他外显子跳跃的新药正在临床前阶段


与此同时,公司正在积极准备,计划在下个月,9月完成美国食品药品监管局FDA和日本厚生省提出上市申请。


Viltolarsen已被FDA授予罕见病儿科疾病资格,孤儿药物资格, 快速通道指定,以及加速审批流程。


如果一切顺利,下一个治疗DMD的非激素用药可能最快在明年就可能上市销售。


日本新药是一家老铺,成立于1919年。目前主要是开发罕见病,泌尿,血液和妇科新药。


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参考:

http://www.nspharma.com/pipeline/clinical-trials.php

https://www.jmda.or.jp/medical/medical-info-2018100501/


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