Sarepta基因疗法扩大招患者 安全性虚惊一场

健点子ihealth 2019-08-09


最新的季度报表显示,Sarepta的基因疗法治疗肌营养不良,患者出现不良反应。


这个这种进行的基因疗法SRP-9001,治疗进行性肌营养不良DMD,公司提交报告显示,一名孩子出现了横纹肌溶解。


这是安慰剂对照的试验,调查使用Sarepta的微营养不良基因治疗候选药物治疗杜氏肌肉萎缩症患者。


在输液后两周,这名患者出现深色尿液和肌酸磷酸酶(CK)水平升高,随后送医治疗。第二天出院。


横纹肌溶解是一种与肌营养不良相关的常见风险。


相比辉瑞公司的基因疗法PF-06369926,6月举行的会议上,辉瑞公司也报告了严重不良反应。


在总计参加试验的6名男孩子中,有一名患者发生了急性肾脏损伤,更多的不良反应是恶心,呕吐和食欲不振。


其中,属于严重不良反应(SAE)的共有两例,其中,一例为恶心呕吐,另一个为肾损伤,需要住院治疗。


这名患者需要血透析治疗,每隔3-4天一次,在住院11天后得以恢复出院。


相比之下,这个不良反应相对轻微。


公司及其首席研究员仍然对这项研究表示, 对这个不良反应进行了审查。并建议研究不间断地继续进行。


但是,Sarepta公司随后表示,这个不良反应的报告可能是内部人员出错造成,可谓是虚惊一场。


在周四举行的季度业绩报告会上,Sarepta的二季度收益报告显示,该公司计划增加注册在SRP-9001的试验的招募患者,从24个增加到40人。


这个增加也带来了试验结果公布的时间。这个增加预计将在更多的患者身上进行测试,但是也将推后数据结果公布至少6个月, 到2020年才能公布。


参考:

https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-comments-erroneous-submission-us-fda


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