特稿|为“穷人病”研发药物的另类机构

财新记者 健康点healthpoint 2019-08-12




导读


为穷人研发药物很难赚钱,中国却诞生了这样一家机构,一路走来颇多曲折


与传统科研机构,如政府投资设立的中国科学院、或是华为等企业投资设立的研发部门不同,GHDDI从诞生之初便带有机制突破的另类色彩。图由受访者提供




文|记者 刘登辉


几千公里外的东南亚,上千万疟疾患者正面临疟原虫对青蒿素等一线药物产生出的惊人耐药性。而近在北京北五环外的中关村东升国际科学园内,一款针对疟原虫耐药性研发的新药物有望年内推向临床试验。主导此项目的全球健康药物研发中心(下称“GHDDI”),是一所气质特殊的新药早期研发机构。(参见:东南亚耐多药疟原虫正在进化和扩散 青蒿素一线疗法失效率提高)


与传统科研机构,如政府投资设立的中国科学院、或是华为等企业投资设立的研发部门不同,GHDDI从诞生之初便带有机制突破的另类色彩。


这个由北京市政府、比尔和梅林达盖茨基金会和清华大学三方共建的新型研发机构,迄今仍是国内仅有的外资参与设立的民办非企业性质科研机构。


他们所研发的药物,大多是结核病、疟疾、寄生虫感染等利润微薄大药厂少有关注、但在全球范围内患者群体庞大的“穷人病”。尽管研发方向和大药厂迥异,仍有许多背景优异、志同道合的研发人员慕名而来。


另类身份何来


得益于广阔的市场前景及政府人才政策激励,国内生物医药领域正掀起海归回流热潮,在干细胞和再生医学领域有颇多建树的丁胜即是其中一员。2015年末,回国不久的丁胜出任刚刚从医学院脱离出来的清华大学药学院院长。


落地曲折


机构设立过程挑战重重。


“GHDDI它能够正式建立和发展,我们在头一两年做出了很大的努力,和各方一起去推动机制体制创新。这是一个开创性的、从无到有的过程,期间遇到的很多问题和挑战都是全新的,例如机构注册和PPP合同的签署落地这些实际问题,推动起来都很不容易”,GHDDI首席运营官陆漫春说。


关注“穷人病”


由于研发成本高、利润微薄,传统大药厂对主要影响发展中国家贫困人口“穷人病”的研发投入很有限。GHDDI试图通过打造一个非营利的独立运营的新药研发机构,填补部分药物空白。


丁胜介绍,中心成立之始便聚焦于全球健康。针对大面积影响发展中国家的疾病开发新型药物,如结核病、疟疾、寄生虫感染、腹泻等,“解决这些国家面临的突出疾病挑战, 改善全球公共健康”。


打破壁垒


距离中心注册即将三年,团队发展正迈向正轨。回顾早期创办时期的曲折经历,“创新是一个艰难的旅程”,丁胜说,“当我们面临很多挑战和实际问题的时候,一定要有决心把事情办成,同时也要勇于做出创新的尝试,出了问题就要积极寻找合适的途径和方案。


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在东南亚,耐多药恶性疟原虫进化出更高水平的抗疟药物耐药性。7 月 22 日,权威医学期刊《柳叶刀》旗下的《柳叶刀传染病》上刊登了两项研究。其中,英国及越南的学者发现,由于疟疾寄生虫的抗药性毒株出现并在泰国、越南、柬埔寨等东南亚各地扩散,导致广泛使用的前线药物治疗失败率“惊人地高”。


研究指出,根据2007年至2018年间,在东南亚地区收集到的逾1600个疟疾患者的血液样本,发现如今在泰国、越南和柬埔寨部分地区,对青蒿素及哌拉喹耐药的疟疾寄生虫恶性疟原虫达80%以上。研究还表示,恶性疟原虫已发展出的抗药性,导致在半数病例中,一种最新的、最强大的一线药物组合——双氢青蒿素-哌喹(DHA-PPQ)治疗失败,疗效被大大削弱。


上述结果被另一项关于青蒿素耐药性的多国随机试验临床研究佐证。英国韦尔科姆基金会桑格研究所等机构研究人员评估了来自柬埔寨、越南和泰国7处的使用标准的3天DHA-PPQ疗程治疗的的140名疟疾患者(2-65岁)情况,并报告其疗效、安全性和耐受性。结果显示,该疗法抗疟失败率在泰国东北部、越南西南部、柬埔寨西部和东北部地区分别达到87%、53%、62%和27%。研究人员还发现,新描述的氯喹抗性转运体(CRT)突变快速增加,这些突变有助于抗哌拉喹,进一步增加了治疗失败率。


特稿|招募志愿者临床试验 疟原虫能否攻克晚期癌症[2019-02-12] 

一则“疟原虫治疗晚期癌症”的新闻,让陈小平在这个春节期间手忙脚乱。陈小平是中国科学院广州生物医药与健康研究所的教授。1月23日,他在中国科学院“SELF格致论道”视频节目中发表演讲,称疟原虫将成为抗癌生力军。


整个春节,陈小平都在接听电话和回复来自四面八方的消息。“每天晚上8点,我就必须把手机关了,才能休息一下。”2月12日,陈小平在其办公室门口,婉拒了财新记者的采访,“我现在压力很大,事情也很多”。


短短20分钟,陈小平在办公室门口接听了三四个电话。短消息提示音也响个不停。办公室里,五六个患者及其家属沉默地坐着,他们在等着向陈小平咨询关于癌症疟原虫免疫疗法的更多信息。


疟原虫是疟疾的病原体。陈小平在演讲中称,当疟原虫侵入人体后,人体免疫细胞可被激活,从而抗击癌细胞。目前个别病人“可能已经被治好”。


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