严重罕见病出新指南 新药新药你快上路!

健点子ihealth 健点子ihealth 2019-08-12

法布里病(Fabry Disease)是一种罕见的遗传性疾病,由体内的一种酶缺乏引起。


这种酶,裂索酶α-角质酶A(β-Gal A)的缺乏,导致法布雷病的患者不仅要承受慢性胃肠道和神经病变症状,而且,他们的器官不断渐进性受到损伤,最终导致慢性肾病,肾衰竭,心血管疾病和中风。


至今,上市的也只有两种产品获得了批准,用于治疗法布里病,其中主打的是赛诺菲健赞(Genzyme)的酶替代疗法(ERT),Fabrazyme (agalsidase beta)和Amicus疗法(Amicus Theraputics)公司的Galafold(migalastat)。


其中,Galafold在去年8月刚刚获得加速批准。


虽然,武田收购的夏尔Shire公司也有一款酶替代疗法, Replagal(agalsidase alfa)在欧洲已经获得批准。但在美国,FDA表示该公司需要进行额外的临床试验以支持批准后,Shire于2012年撤回了申请。


只有两个药,而且其中一个刚刚上市是治疗这个严重的罕见遗传法布雷症的现状。


为了鼓励更多的药企和科研人员开发治疗法布雷症的疗法开发,美国食品药品监管局FDA最新于8月8日发布了一个新指南。


这个指南草案将"提高这种罕见疾病的药物开发效率,以提高临床试验数据质量。" FDA表示道。


这个指南明确指出,罕见病患者人数少,招募困难,因此,一个试验就可以了。


由于Fabry病是非常罕见,因此,一个单一的充分和控制良好的试验"显示在临床方面有临床上有意义的治疗作用",加上确认证据,就足以批准。


此外,研发赞助方应该采用与安慰剂或主动对照组平行的组设计,并考虑按年龄和性别对患者进行分层。


许多针对罕见病的治疗可能都旨在减缓或阻止疾病进展,而不是逆转疾病的治愈,因此,主办方应确保试验在足够长的时间内进行,以观察疾病进展,FDA的指南草案指出。


尤其是在疾病进展方面,应给予特别考虑。这也是为什么,目前旨在治疗疾病的基因疗法,都注重长期跟踪。


儿科患者优先


招募患者方面,如何考虑入组标准,让临床试验更有代表性?


这个指南草案指出,所有患者都应有"基于生化检测和分子测试的[法布雷病]确诊病例"。在临床试验招募患者时应同时招收男性和女性患者。


FDA还表示, 赞助方应考虑"尽早"收治儿科患者。


在选择临床试验的终点方面,指南草案指出,端点选择应包括治疗神经病变和胃肠道症状、肾病和心脏病的药物。


参考:

FDA法布雷症新药开发指南草案:

https://s3.amazonaws.com/public-inspection.federalregister.gov/2019-16994.pdf


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