基因疗法治疗罕见遗传病 获先进治疗指定

健点子ihealth 健点子ihealth 2019-08-26


再生医疗先进疗法,又称RMAT,是鼓励在基因和细胞等治疗领域有突破性的治疗方法。


最新的RMAT被授给了小公司,Mustang生物。


这家不见经传的小公司,主打用慢病毒来开发基因治疗。


慢病毒(lentilvirus)是一种病毒载体,用在基因治疗。



Mustang生物的MB-107,利用慢病毒作为载体的基因疗法,正在研究用于治疗一种罕见的遗传性疾病,X连锁严重合并免疫缺陷(SCID),也被称为泡泡男孩病。


这个遗传疾病因为儿童面临严重的感染风险,孩子本身没有免疫功能系统,因此,必须时刻被放置在一个保护的外壳内,所以被成为“泡泡男孩”。


(泡泡男孩David Vetter。网络照片


美国FDA授予MB-107再生医学高级疗法(RMAT)指定。


这个基因治疗目前正在圣犹大儿童医院(St. Jude Children’s Hospital)进行。

    

获得了这个先进疗法,就相当于获得了快速审评的绿色通道。RMAT 类似于药物/生物药的突破性疗法资格。


获得了这个资格,可以获得新产品的加速审评,以及在开发过程中获得更深入的监管指导。


此外, 还有哪些治疗罕见病的基因疗法,获得了这个突破性疗法的资格了呢?


健点子ihealth小编带你一览FDA授予的RMAT基因疗法:


RP-L102, 火箭制药(Rocket Pharma)研发的基因疗法,以慢病毒(lentiviral)做为载体,研究治疗范尼科贫血。


范尼科贫血(FA)是先天性再生再生障碍性贫血一种。


此外,Humacyte公司的细胞治疗产品,Humacyl也获得了再生医学先进疗法(RMAT)资格。


Humacyl是人用无细胞血管(Human Accelluar Vassel, HAV),为血液透析的患者提供血管通路。这也是第一例被指定为先进疗法的再生医疗产品。


获得RMAT的基因/细胞疗法一览

产品

治疗

基因/细胞

病毒载体

药企

MB-107

泡泡男孩病

基因疗法

慢病毒

Mustang Bio

Humacyl

血液透析患者

细胞治疗


Humycyte

RP-L102

范尼科贫血

基因疗法

慢病毒

火箭Rocket制药

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