Santhera传捷报  DMD就看你!

健点子ihealth 健点子ihealth 2019-08-31
SantheraReragen公司周二透露,临床IIa期(IIa VBP 15-003)延长研究中糖皮质激素vamorolone在治疗484-7DMD男性患者时临床疗效显著改善。
vamoroloneB细胞1NF-kBNFKB1p105p50)中游离糖皮质激素和κ轻多肽基因增强核因子抑制剂。此次IIa VBP 15-003期试验的主要目的是确定最佳剂量。
与最低剂量0.25mg/kg/天相比,更高剂量的vamorolone2.06.0 mg/kg/天)显示患者仰卧速度变化显著改善(p分别为0.020.04)。与未治疗对照组相比,2.0 mg/kg/天剂量也显示出改善(p=0.04)。
与最低剂量相比,6.0 mg/kg/天剂量在24周的10米跑/走时间和6分钟步行测试等额外运动功能测试中改善显著。
两个最低剂量的vamorolone在站立时间测试中没有超过历史对照组。
201811月,Santhera获得了获得Vamorolone独家许可的选择权,向Idorsia支付2000万美元预付款,加上股权,使Idorsia有限公司(6:IDIA)成为其大股东。
Santhera将在收到关键阶段IIbVISION-DMD研究数据后行使其选择权。该试验招募了120名年龄在47岁之间的皮质类固醇男孩。首先是采用低剂量或高剂量的vamoroloneprednisone或安慰剂的6个月随机盲治疗期,随后是6个月的治疗期,强的松和安慰剂组将交叉使用vamorolone

图片来源于网络
ReveraGen总裁兼首席执行官Eric HoffmanBiocentury表示,前六个月的数据预计将在2020年第三季度公布。Santhera的一位发言人告诉Biocentury,到2020年可能会提交一份保密协议。
Santhera首席执行官Thomas Meier之前告BiocenturyVamorolone将补充Santhera开发的艾迪苯醌,以保护典型非行动患者的呼吸功能。欧盟批准艾迪苯醌治疗Leber遗传性视神经病变(LHON),但拒绝了这个短链苯醌药物扩展包括DMD在内的适应症。

Santhera的发言人说,该公司在5月份向EMA提交了一份申请,寻求有条件的市场授权,将艾迪苯醌作为一种治疗不使用糖皮质激素的DMD患者呼吸功能障碍的脉动药。我们很乐观,预计CHMP将在2020年年中做出决定


参考:

https://www.biocentury.com/bc-extra/clinical-news/2019-08-27/dmd-data-inform-santheras-choice-under-vamorolone-option-deal?from=singlemessage&isappinstalled;=0


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