肌营养不良新药中国落地,需要什么?

健点子ihealth 健点子ihealth 2019-08-29

以下是健点子ihealth在第六届DMD医患大会所做的分享。


小编希望能抛砖引玉,吸引和启发更多的医药研发人员,科学家,药企,患者组织,投资机构和个人对杜氏肌营养不良(DMD)这一罕见遗传性神经肌肉疾病在国内的新药落地,进行多方的思考。


首先,需要考虑的因素是目前的DMD治疗现状:


下面要考虑的是,引进什么新药?


决定引进的新药后,下一个问题就是医保报销问题。


医保的后面,就是定价。


如果在国内研发治疗肌营养不良(DMD)的新药,需要考虑的因素包括:


在国内做DMD新药的临床试验,需要考虑的因素有:


总之,目前针对没有一个治疗DMD的新药在国内获批上市,因此,需要在以下多个方面进行努力。


你对DMD新药在国内的落地有什么看法?

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