黄如方:我们开始思考自救和参与药物研发 | 遇见

毛冬蕾 研发客 2019-09-03


9月20日第八届中国罕见病高峰论坛召开前夕,笔者与大会主办方上海四叶草罕见病关爱中心(罕见病发展中心,CORD)黄如方主任有以下对话。


长期在这一领域工作的黄如方认为,目前医保支付手段不足是最大挑战。他呼吁各方团结一致,继续为罕见病患者的明天加油努力。我们聊得比较发散,不过,值得研发客读者关注的是,在这次大会上,一份调研报告《患者组织如何参与新药研发》将正式发布。



黄如方 图片来源于网络


中国成为一级市场


问:黄主任好,很久没有采访您了,最近这段日子您在忙什么?有哪些总结和感受?

黄如方:回归患者组织,沉下心来为CORD做事。上周出差拜访了基因治疗专家肖啸教授、LHON基因治疗专家李斌团队、参加神经纤维瘤患者组织会议,最大的感受是中国的患者家庭及患者组织已开始积极思考自救和参与药物研发。


问:第八届中国罕见病高峰论坛即将召开,今年已办到第八届,实属不易。亮点有哪些?

黄如方:这是罕见病领域的综合性大会,主要亮点有互联网、大数据与人工智能在罕见病领域的应用等。大数据和人工智能在医疗领域的应用逐渐广泛,但在罕见病应用的探讨却不多。


第二是探索用药多方支付模式。2019版医保目录出台纳入了部分罕见病用药,但品种较少,主要还在谈判。预计9月底国家针对罕见病医疗保障将出台新政策,带来新变化,一个重要考虑是政府支付孤儿药。


这一做法会带来巨大挑战,特别是持续性支付。孤儿药越来越丰富,未来或有500~1000个药进入全球市场,政府要考虑可持续的长远支付。当中非常重要而在我国被忽视的是商业保险的参与。今年大会将首次引入商业保险参与支持的讨论。


第三个亮点是关于媒体,特别有意思。过往,媒体对罕见病患者群体予以很多关注和报道。当中不乏一些为搏眼球和阅读量的文章。我们希望引导媒体,以社会视角探讨罕见病产生的根源、药物治疗、政策保障等话题。


问:前几年,投资界对孤儿药在中国的发展都蛮看好的,现在整体环境对做孤儿药怎么样?

黄如方:肯定越来越好,过去,中国市场机遇被国外公司低估,这一格局很快会改变。目前美国、欧盟和日本是孤儿药上市最多的国家和地区。中国未来会成为重要的一级市场。这是一个大到不可以一味观望和等待的市场,机会将来得很快,需要那些很强嗅觉和具有前瞻眼光的投资人和医药公司,快速进入这个领域。


除了市场以外,医学团体、患者组织和大数据互联网公司同样竞争很激烈。真正有担当的领导者,需要引领这个行业发展得积极有序,展开良性竞争和多方合作。


问:罕见病领域经历了哪些阶段,目前的现状及未来挑战?

黄如方:回看CORD走过的路,罕见病从鲜为人知到现在广为人知。罕见病经过十年各方的努力,已成为重要的社会议题,体现在医疗、制药、社会和政府各个层面。


这与罕见病患者组织的建立、媒体的报道分不开。从前,这些患者隐藏在暗处,只有医生接触过他们。现在,越来越多罕见病患者和家庭走进公众视野。


CORD做的最大贡献和最重要的事在于把罕见病患者群体动员起来,将他们的诉求和需求集中起来并发声。与此同时,罕见病诊疗非常重要的里程碑是二代基因测序的发展及技术普及。越来越多罕见病被快速诊断出来。各地罕见病医学会纷纷成立,目前超过十个罕见病医学团体。


最后是政策的完善。2018年5月22日,国家卫健委、 国家药品监督管理局等五部门联合发布了《第一批罕见病名录》,紧接着,国家药监局、国家卫健委会发布《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》。同年6月,国家卫健委发布《关于印发罕见病目录制订工作程序的通知》。未来陆续还有很多重要的政策出台。2016年9月CORD也发布了民间版《罕见病目录》,在行业引发讨论。



支付手段亟待提高


问:现阶段还有哪些不尽如人意的挑战?

黄如方:支付手段进展最慢。罕见病药物研发通过药监部门的鼓励政策有了很好的促进,罕见病诊疗卫健委也有各种推动。当药物在中国上市以后,病人能有效使用时,患者却负担不起,国家医保政策又缺乏有效跟进,这一问题我觉得的是最大挑战。


问:您对此有什么建议?

黄如方:第一国家要成立罕见病专项医保基金,罕见病医保和其他常见病医保应该分开对待,这在全球有经验可寻。


第二以政府医保为主,社会多方支付为辅,其中包括商业保险的应用,社会的救助等多方的参与。


由此才能平衡各方利益,可行性比较强一点。


问:我们讨论一下药价,您怎么看有些国外的孤儿药卖到几百万美元?这会在我们国家发生吗?

黄如方:当我们讨论药价高的时候,我们到底在讨论什么?


首先应考虑患者如何获得基本医疗,如果某种罕见病全世界只有一种有效药能挽救生命,社会和政府部门都应该解决这个问题,而不管它贵还是不贵,这是生命权利最基本的保障——我们要活下去。就好像当我们在沙漠里没水喝,一瓶矿泉水应该卖多贵呢?它可能是无价之宝,而不能以价格来论。


第二要思考,为什么医药公司会定这么高价?因为研发成本非常高,当成本核算以后,只有卖高价才能挣钱。此外,这个市场只有他一家,没有竞争当然就卖得贵了。


从这两个方面来看,对高价药物应该要采取什么样的措施?


一要降低成本。如果研发花了100亿元,制药公司希望能赚200亿;如果研发成本降低到10亿,那他挣20亿就可以。应把研发成本、营销成本和市场准入成本在各个环节降到最低。


第二,如果药物在市场没有竞争,价格一定会高,这时政府要有机制监管,不应是制药公司想定多贵就定多贵。在确保成本的核算的前提下定价,政府要进行有效监管。这是很专业的问题。


患者和患者组织日趋专业


问:国家药品监督管理局出台的《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》提到真实世界研究在孤儿药研发的应用。从患者组织的角度来说,如何做一些事情?

黄如方:真实世界数据的价值在罕见病领域是一个天然的应用对象,因为患者病历数据量较小,如临床试验,一些孤儿药在Ⅱ期试验中有较好效果,就可以获批。这能完全证明这些药物有效和安全吗?可能中间会有一些落差,所以要用真实世界研究数据做补充。真实世界数据要看具体应用场景,如果是研发阶段,要从相对比较严谨的项目里获得。这些数据是监管机构的评估标准。


问:ICH刚刚出台E8(R1),新指南鼓励患者加入新药设计。您认为,患者如何参与新药试验设计,提出他们的想法进而对审评提供建议?

黄如方:这是一个非常好的议题,我们正努力做这方面的工作。


第一,过去传统药物研发中,患者作为药物使用者和受益者处于被动角色。一个新药上市销售了才能用到,病人处在长期等待中。在新思维下,怎样让患者早期参与新药研发作贡献?我想可以跟申办方和研究机构一起合作,包括参与基础研究和临床研究,患者能提供最好的帮助。


第二,在患者招募和管理上,患者组织具有天然优势,通过为我们的努力,可能在某种程度上缩减药物研发时间,同时让审评机构对这样的研究更有认同度,因为里面有充分的患者意见表达、参与和知情。尤其在罕见病领域,患者参与必不可少,因为病例数很少,招募特别困难,患者参与能发挥很大作用。FDA近年来也倡导以患者为中心的审评理念。在今年大会上,我们会发布这个调研报告——《患者组织如何推动药物研发》,希望对业界有所帮助。


问:这是非常好的事,患者如果参与新药研发,对于患者的能力和知识水平要求会不会很高?

黄如方:也许,传统专业药物研发人员会认为患者不专业,我觉得这是个误区。患者组织和患者并不是药物研发某一环节的专业人员,他不需要具有专业的知识和能力,这一点我必须澄清。


那么,患者是不是真的不专业呢?至少我认识和接触到的非常多患者,对罕见病药物研发已经相当了解。我曾在美国访问大量患者组织,他们在药物研发过程中扮演着重要角色,甚至起到主导作用,他们非常专业。


另一方面,眼下国内确实有患者和患者组织不懂新药研发,我们既然认识到这一群体很重要,就要给他们赋能,提供培训,让他们变得专业。


问:您认为患者组织现在中国的处境怎样?未来应该怎样发挥作用?

黄如方:患者组织的地位和价值需要社会和政府重视,政府在很多罕见病事务中并没有采纳患者组织的意见和建议。患者组织是政府工作的重要补充,能帮政府去发现社会问题,积极探索解决方案,进而把解决方案呈现给社会。


在罕见病领域,通过患者组织的努力,有效降低了这一领域医患矛盾或社会矛盾,患者缺药时可危及生命,患者及家属心理负担重,精神压力大,恐慌与负面情绪多,受到的社会歧视较重等。但罕见病领域的医患矛盾不多,是因为我们不断教育患者,这个工作做得非常有效果。


问:我想起来,我第一次采访您,您讲到小时候妈妈抱着你去看病,医生都不知道这是什么病。这么多年过去,罕见病诊断会不会好一点,误诊发生率也降低了?


黄如方:现在的罕见病诊断发展很快。主要是二代基因测序技术的发展和普及了以后,越来越多的疾病都从基因上能做明确的诊断,实际上,诊断力高,诊断的时间也加快。


冬蕾:最后,预祝大会成功!

(感谢叶树声老师对本文的帮助)



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