科济生物治疗多发性骨髓瘤的全人BCMA CAR-T细胞获得FDA孤儿药资格认定

健点子ihealth 健点子ihealth 2019-09-04

CAR-T细胞治疗产品研发企业科济生物医药(上海)有限公司(CARsgen Therapeutics)今日宣布,美国食品药品监督管理局(US FDA)授予其产品用于治疗多发性骨髓瘤的全人BCMA CAR-T细胞(CT053)“孤儿药”资格认定。

CAR-T免疫疗法就是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,在肿瘤免疫领域新药研发中,全人源的单抗,双靶点以及其他类型的以抗体为基础的技术平台,将起到越来越重要的作用。目前,在最新的CAR-T基因治疗领域,国外的几家药企如诺华,风筝,蓝鸟等领先,其中,诺华的治疗急性淋巴白血病(AML)和风筝治疗B细胞白血病的CAR-T疗法已经获得了美国的批准。在罕见病领域,CAR-T基因疗法也在崭露头角。其中,Spark公司获得了批准,用基因疗法治疗遗传性失明眼病。

CAR-T细胞作用机制(来源于网络)

“FDA授予“孤儿药”资格认定是CT053产品开发和商业化的重要监管里程碑”,据科济生物董事长、CEO兼CSO李宗海博士介绍,“CT053目前正在中国进行注册临床研究,研究中心包括北京朝阳医院、苏州大学附属第一医院。CT053还分别于今年6月和7月获得美国和加拿大的临床试验许可。我们的探索性I期临床研究数据表明,CT053具有十分优异的临床疗效和良好的安全性;24名复发难治的多发性骨髓瘤患者中,有19名达到完全缓解(完全缓解率79.2%),且无3级及以上细胞因子释放综合征。我们将在今年9月14日波士顿召开的国际多发性骨髓瘤研讨会(IMW2019)的会议上口头报告CT053的探索性临床研究结果。”

孤儿药是指用于治疗、诊断或预防患病人数低于20万人的罕见疾病/疾病的药物和生物制品,由US FDA孤儿药产品开发办公室授予。《孤儿药法案》规定,孤儿药上市之后可获得长达7年的市场独占期;独占期内,FDA将不会批准第二个相同产品相同适应症的申请,这明显长于新化学实体药物的5年、改进/补充申请的3年以及ANDA专利挑战期180天。此外,可享受减免处方药用户费用,并开辟孤儿药审批“绿色通道”,对获得孤儿药认定的药物进行加速审批。 

科济生物医药(上海)有限公司,是一家致力于开发创新型CAR-T细胞等肿瘤免疫治疗药物,以为肿瘤患者提供治疗甚至治愈手段为使命的生物医药企业。公司已经开发了多个CAR-T细胞候选药物,和中国著名医院及医生合作了多项CAR-T细胞治疗肝癌、胃癌、胰腺癌、多发性骨髓瘤、淋巴瘤、白血病、肺癌等的探索性临床研究。

参考链接:
http://www.carsgen.com/cn/media/news?id=RR9ZQNfPQZ
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