小公司加油 两个二期肌萎缩结果公布了

健点子ihealth 健点子ihealth 2020-06-04

全文1108字,阅读需要5分钟


从激素到核酸再到基因,新的治疗肌营养不良的方法不断涌现。


这个新药,是由一家澳大利亚药企开发的治疗肌营养不良的新药。


研究人员在2015年的一项研究中发现,最严重的肌营养不良类型,杜氏肌营养不良(DMD)患者的淋巴T细胞如果存在高水平的CD49d表达,病情的发展会加速而且更加严重。


反义合寡苷酸治疗原理。健点子截屏照


他们设想,如果能通过抑制CD49d表达,那么,这个严重的知名疾病的进展就可以得以延缓。


于是,一个针对CD49d表达的反义合寡苷酸(ASO)的免疫调节剂就这样应运而生。


这个新药ATL1102由澳大利亚药企,反义疗法公司(Anti Sense Therapeutics)开发。


如今,第一阶段的临床试验已经结束。而且,结果令人满意,支持进入二期B的临床试验。


在第一阶段的临床试验中,一共有9名患者完成了为期24周的服用治疗。这个新药靶点的最大特点,可能是针对不仅是有行走能力,还针对失去行走能力的DMD患者。


在5月21日发表的新闻稿中,公司表示,试验达到了主要终点,安全性和耐受性达标。


此外,次终点方面, 治疗的患者的免疫细胞和上肢肌肉功能有所改善。而且,经过核磁共振影像测试,在稳定肌肉脂肪占比方面有治疗益处。脂肪占比是DMD疾病进展的一个标志。


因为目前针对DMD的新药寥寥无几,针对失去行走能力的DMD患者的在研新药就更加罕见。绝大多数进入临床研发阶段的DMD新药,招募的对象是低龄患者,而不是已经失去行走能力的人。


因此,这个在研针对新靶点的药物引起了研究人员的关注。


这个皮下注射,一周一次的剂量,目前正在准备进入二期B阶段的临床试验。


“二期的临床研究表明,这个药的安全性和耐受性良好。没有严重不良反应的报告和患者提前中止治疗,”澳大利亚默多克儿童研究所的Ian Woodcock博士表示道。


下一步,公司计划申报孤儿药资格,而且,如果监管同意,开始下一阶段的二期B临床研究。


除了DMD,这个核酸新药也完成了治疗多方硬化症(MS)的二期临床试验。


Capricor公布二期结果


卡普里科(Capricor)疗法公司,5月12日宣布CAP-1002治疗杜氏肌营养不良(DMD)患者的HOPE-2临床试验12个月积极结果。


CAP-1002针对的是改善患者的心脏和呼吸功能。


常读健点子的粉丝一定知道,DMD具有渐进性退化和慢性炎症的特点。

尤其是心脏和呼吸肌肉退行性弱化。


DMD的男孩和青年通常在十几岁时丧失行走能力,通常因心脏或呼吸系统并发症导致离世。


这个针对高龄DMD患者的在研新药数据显示,在多项测量中,上肢、心脏和呼吸功能有所改善。


这个临床试验,HOPE-2的12个月数据显示,接受了CAP-1002治疗患者的上肢肌肉功能(PUL2.0)在统计学上意义显著,比安慰剂患者平均变化2.4个百分点。在治疗组中,大多数患者在一年的治疗期间都保持稳定或改善。


上肢 (PUL) 的性能是一种临床验证的测量,用于评估失去行走能力患者的上肢(肩部、手臂、手)强度。


结果公布后,Capricor公司股价上涨到近期高位后下滑。



公司新闻稿:

  1. https://www.antisense.com.au/wp-content/uploads/2017/01/ASX-20_-21-May_-DMD-final-trial-results_FINAL.pdf

  2. http://www.irdirect.net/prviewer/release/id/4322252


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