基因跳不过病毒门 百万招募天下英雄新突破

健点子ihealth 健点子ihealth 2020-06-08

全文1,373字,阅读需要3分钟


基因疗法风起云涌,蓬勃发展,但是,每个基因疗法都有一道跨不过去的坎,病毒载体。


从2016年,Bamboo公司被辉瑞大手笔收购,四年中,基因治疗研究可谓登堂入室,正当其时。


从第一个获批上升到治疗的领域不断扩大,基因治疗的前景越来越被看好,潜力不可与同日而语。


当年的6个亿的收购金额,到最新的数十亿,通过利用基因疗法提供替代的治病基因,基因疗法在神经肌肉,血液病,眼病等多个领域正在突飞猛进。


仅仅在肌营养不良领域,治疗最严重的肌萎缩的杜氏肌营养不良父母,基因治疗取得了巨大进展。目前至少有三个基因治疗方案正在进行临床试验,早期的一起临床试验显示结果, 在接受治疗的患者中,已经检测到微肌营养不良蛋白的存在。


所有, 这些基因治疗计划的一个共同特点是,全部使用病毒来提供治疗载体。

不管是腺相关病毒(AAV),还是慢病毒(Lentivirus),病毒作为基因治疗的载体进入体内,面临各自挑战。


首当其冲的就是,病毒进入人体后,导致个人免疫系统启动,从而有可能无法成功将需要输送的肌营养不良蛋白成功输送。


其次,有相当多的患者对病毒有天然的免疫力,因此,这部分患者没有资格接受基因治疗


即使是那些没有免疫力的患者在第一次服用后也会产生病毒抗体,因此,如果第一次治疗不理想,如果需要再次治疗,也非常困难或基本不可能


这些挑战,可谓“成也病毒,败也病毒”。


如何突破病毒瓶颈,让更多的患者受益,得到及时的治疗,从而在这场与时间的赛跑中及时得到正常的基因的替代治疗,成为了最大的难题。


(Sarepta公司的基因疗法显示治疗后的微营养不良基因表达。健点子截图照


如今,两个患者组织走到一起,发起了一个研发项目征集,出资100万美元,希望能找到基因疗法中的病毒瓶颈。


这两个组织,一个是PPMD,另一个是英国Duchenne.


“支持患者和加速创新研究是我们在英国Duchenne和PPMD工作的核心。我们很高兴能与对方合作,提供100万美元的资助。“这两个患者组织在一份声明中表示。


“基因治疗提供了巨大的希望,但免疫反应的挑战限制了进展的速度,并阻碍了所有患者能够获得这些潜在的革命性的疗法。我们希望,这个项目征集将鼓励在这一领域工作的人提交申请,并与我们接触,为临床研究带来新的治疗方法。“


其实,目前已经有一些研究,不用病毒做载体的基因疗法。其中就包括成立不到两年的Myosana公司。这个成立于2018年的小公司由华盛顿大学的教授Stan Froehner和Nick Whitehead创立。


他们的特色在于,发现了一种能够直接靶向肌肉细胞的抗体,该蛋白与细胞结合并将适当的基因传递到骨骼肌和心肌中。


这项技术有望用于骨骼肌/心肌相关的多种遗传肌肉退行性疾病。


小荷才露尖尖角,Myosana刚刚获得了CureDuchenne 的100万美元种子轮融资


但是,现在还不是兴奋的时候。健点子小编在上篇接受Myosana公司的文章中指出,根据以往的经验,不依赖病毒的基因疗法载体技术虽然有着工艺相对简单、靶向性强、免疫原性低的优势,但是非病毒递送系统的递送效率上,不及病毒载体。


这次的英雄帖,会有创新性方法涌出,让所有的可以接受基因治疗的患者受益吗?


我们征集的项目,是正在研究如何减轻免疫反应,无论是在预先存在的免疫和接受基因治疗剂量诱导的免疫反应。这些可能侧重于"减震"或"规避"免疫系统本身,或者可能正在研究促进最小免疫反应的替代传递方法


加油吧,研发者,期待你们的新方法,勇克基因疗法的难关,跨过这道跨不过的坎,让每一个能受益基因疗法的人,都受益!


PPMD声明:

https://www.parentprojectmd.org/duchenne-uk-and-ppmd-announce-1-million-joint-research-grant-call-for-gene-therapy/


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