快递:基因治疗肌萎缩 萨雷普塔新进展

健点子ihealth 健点子ihealth 2020-06-09

全文946字,阅读需要3分钟


萨雷普塔(Sarepta)公司6月8日报告了最新的基因治疗的临床试验结果。

这个基因治疗,是SRP-9003,  针对面肩纮型肌营养不良(LGMD)2E型。


面肩纮型肌营养不良由于缺乏β-sarcogly(β-SG)蛋白而导致,是一种破坏性单基因神经肌肉疾病。


SRP-9003是一种基因替代疗法,有望能促进骨骼和心肌,提供一种编码全长β-sarcoglycan蛋白,


缺乏这种蛋白质是LGMD渐进性退化和寿命短缩的唯一原因。


坚持阅读健点子的粉丝一定不陌生,Sarepta公司还有一个基因治疗,SRP-9001是针对杜氏肌营养不良(DMD)。目前也在临床试验中,有望进入最后阶段的三期临床试验。


在最新的SRP-9003的临床试验结果报告中,Sarepta公司表示,共有三名4-13岁的患者接受了治疗


在观察了90天之后,肌肉活检表示,高剂量队列的临床试验参与者与低剂量组相比,转导和表达的剂量依赖性增加,平均增加72%β-sarcogly(beta-SG)阳性纤维,大大超过预先确定的50%的成功测量。


此外,与正常对照相比,高剂量组的平均信号强度为73%。与正常对照相比,在高剂量队列中观察到了62%的平均β-sarcoglycan表达,而且,在高剂量队列中观察到,从基线中观察到89%的肌酸激酶(CK)减少


在一年以下的低剂量队列中观察到功能改善。


SRP-9003 和针对杜氏肌营养不良的基因疗法SRP-9001一样,采用相同的载体,腺相关病毒 AAVrh74 和相同的推进剂(Promotor) MHCK7。而且,SRP-9003和SRP-9001的剂量相似。


“SRP-9003的安全性和疗效结果为我们提供了AAVrh74载体和MHCK7促进剂的额外经验和信心,我们选择SRP-9003的关键试验剂量,并致力于快速开发这种疗法,“Sarepta公司CEO,Doug Ingram表示道。



日本设立分公司


去年,Sarepta公司在邻国的日本设立了分公司,开始在亚洲抢滩。


不过,因为其产品组合有多个产品,其中不仅包括:核酸新药针对外显子跳跃的多个治疗,包括外显子51,和外显子53跳跃的新药已经获批上市,还有多个正在研发的45,50等新药。


(Sarepta公司RNA核酸新药研发管线


考虑到日本已经抢先批准上市了自己药企研发的外显子53跳跃新药,因此,Sarepta从基因疗法进入日本的几率很大。


(Sarepta公司基因疗法研发管线


此外,如果是创新性治疗罕见和毁灭性疾病的治疗,有可能获得突破疗法资格,这个资格可以获得在临床试验和审评审批方面的加速。


6月8日在报告了积极结果后,Sarepta公司股票大涨8%。



有分析师认为,在和辉瑞的争夺中,Sarepta可能是“Best in Class(同类最好)“。


“我们仍然相信Sarepta拥有一流的肌营养不良基因治疗管线——在我们看来,目前的观点并没有充分反映这种潜力," RBC资本市场分析师布赖恩·亚伯拉罕斯(Brian Abrahams)在一份给客户的报告中说。


公司新闻稿:

https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-positive-expression-and?_ga=2.94533023.2013634771.1591663793-1781774841.1591663793


相关报道:

https://www.investors.com/news/technology/srpt-stock-gene-therapy-beats-sarepta-expectations/?src=A00220&yptr;=yahoo


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