国内药企进军基因疗法 产学合作迈出第一步

健点子ihealth 健点子ihealth 2020-06-11

全文700字,阅读需要2分钟


北海康成最新宣布,启动一个研究项目, 与麻省大学医学院Horae(红瑞)基因治疗中心合作,研究治疗罕见病的基因疗法。


这个研究项目将由Horae基因研究中心主任,Lee Weibo罕见病研究中心的副所长高广平(音 Gao Guangping)博士领导。高博士还是佩内洛普·布斯·罗克韦尔教授。


高博士在目前应用最广泛的腺相关病毒(AAV)血清型方面,发挥了关键作用,北海康成在声明中表示道。


这也是国内药企在罕见病基因治疗方面的一个新举措。


北海康成(CanBridge)是由前健赞中国高管创立,目的是在满足目前得不到治疗的疾病方面发挥作用。


在基因疗法蓬勃发展的当下,涉足基因疗法是不二的选择。


此外,公司还宣布,高博士和业内资深人士、Brammer Bio创始人和前首席执行官马克·班福斯(Mark Bamforth)加入公司最近扩大的战略顾问委员会(SAB)。


目前,位于麻省伍斯特的UMass医学院,将合作研究基因治疗研究罕见的遗传疾病,重点是神经肌肉疾病。


高博士领导的麻省大学医学院基因治疗中心。健点子截屏照


这个领域已经有一些基因疗法的突破,尤其是诺华/Avexis公司的脊髓肌萎缩基因疗法,辉瑞和Sarepta公司的杜氏肌营养不良的基因疗法,都占据各自的领先地位。对于一个小公司来说,进入基因疗法有着许多坎。


不仅是资金,还有病毒载体的生产设施问题。因此,面临的挑战很多。


Horae 基因治疗中心目前在研的项目有:如:


阿尔法1-抗胰蛋白酶缺乏症,卡纳万病,泰-萨克斯和桑霍夫病,视网膜色素瘤,囊性纤维化,卢盖里格氏病,TNNT1线线肌病,雷特综合征,N-Gly 1缺乏症,皮特-霍普金斯综合征,马普尔糖浆尿病,西利德病,GM3合成酶缺乏症,亨廷顿舞蹈症


还涉及常见的疾病,如心律失常和高胆固醇血症。


马萨诸塞大学医学院进行临床试验,其中一些试验由基因治疗中心的研究者进行。 


公司新闻稿:

https://finance.yahoo.com/news/canbridge-pharmaceuticals-enters-rare-disease-120200675.html


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