大公司剥离刚两年 Viola获批罕见病新药

健点子ihealth 健点子ihealth 2020-06-15

全文1100字,阅读需要3分钟


跨国药企阿斯利康(AZ)为加快开发罕见病新药,进行了资产分离,于是诞生了一个新公司。


两年后,这个公司Viela Bio就获批了第一个新药,治疗视神经脊髓炎疾病(NMOSD)的药物inebilizumab。


上周,美国食品和药物管理局(FDA)刚刚批准Uplizna(inebilizumab)静脉注射用于治疗抗水孢子素-4或AQP4抗体阳性的神经骨髓炎视谱障碍(NMOSD)的成年患者。


成立刚刚两年,,Viela2018年年初以六项资产和2.5亿美元现金正式从英国药企阿斯利康(AstraZeneca)分离出来。


Viela由Bing Yao博士担任总裁和首席执行官。位于美国马里兰州的盖城。


一年后的2019年1月份,Viela就宣布,在导致失明和瘫痪的罕见疾病NMOSD治疗上,inebilizumab在一项关键性临床试验达到主要终点。


NMOSD是一种罕见的中枢神经系统自身免疫性疾病,主要影响视神经和脊髓。


Viela纳斯达克上市,募集1.5亿美元资金用于罕见病新药研发。网络照片


Uplizna是获准治疗这种疾病的第二个新药。


这个新药,也在其他疾病方面进行研发中。其中,Viela计划在2019年下半年开始对治疗肾脏移植脱敏进行二期试验。2020年,将对重症肌无力(MG)进行关键性研究。


NMOSD患者中,人体的免疫系统错误地攻击体内的健康细胞和蛋白质,最常见的是视神经和脊髓。


NMOSD患者通常有光神经炎发作,导致眼痛和视力丧失。


此外,自身免疫系统受损,导致横向骨髓炎,这往往表现为胳膊和腿麻木,虚弱,或瘫痪,以及膀胱和肠道控制的损失。


大多数发作是从数天到几年不等,随后在缓解期间得到部分恢复。


大约 50% 的 NMOSD 患者由 NMOSD 发作引起的永久性视力障碍和瘫痪。

根据国家卫生研究院(NIH)的数据,女性比男性更容易受到NMOSD的影响。


估计NMOSD的患者人数在美国约4,000至8,000名患者。


NMOSD可能与一种叫做水孢菌素-4(AQP4)的蛋白质结合的抗体相关。抗AQP4抗体的结合激活免疫系统的其他成分,导致炎症和中枢神经系统损伤。


在230名成人患者的临床研究中,静脉注射Uplizna的疗效和安全性进行了评估,证明了Uplizna对NMOSD治疗的有效性。


在试验中,230名患者中213例对AQP4(抗AQP4抗体阳性)产生了抗体。


在197天的研究中,与安慰剂治疗组相比,161名抗AQP4抗体阳性患者的NMOSD复发风险降低了77%。


双赢


从阿斯利康剥离后,Viela成功上市,从资本市场募捐了1.5亿美元的资金,组建了自己的商业团队,雇佣了30名临床销售代表,主攻300名能开处方的资深医生团队。


因为,罕见病患者是专科用药,因此,Viela可以专科医生的医疗中心来治疗70%的NMOSD患者。从而节省了大量的推广费用。


阿斯利康也化解了罕见病开发的高风险。通过剥离资产,利用私募和公募资金来化解风险,加快开发非主营资产,创造企业价值的初衷。


此外,妈妈公司为其剥离的公司还可提供制造、临床和商业服务等生物技术,实现双赢。


参考:

FDA新闻稿:

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-therapy-rare-disease-affecting-optic-nerve-spinal-cord


https://www.fiercebiotech.com/biotech/astrazeneca-spinout-viela-lines-up-150m-ipo-to-fund-scrap-alexion


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