维特拉森获欧盟孤儿药资格: 见病新药周报

健点子ihealth 健点子ihealth 2020-06-15

全文700字,阅读需要2分钟


日本新药在一份新闻稿中宣布,欧盟委员会已授予Viltolarsen孤儿药物称号,这是治疗患有杜氏肌肉营养不良症(DMD)的新药,针对外显子53跳跃。


欧盟的孤儿资格带来研发和优惠税收奖励,如降低费用,欧洲药品管理局 (EMA) 的科学建议以及监管批准后 10 年的市场专属地位。


这个新药在日本已经获批上市。


(日本新药。网站照片


在美国,正在审评中。欧盟的孤儿药资格预计将加速在欧盟的审评审批。


目前,欧盟还没有批准任何的外显子跳跃的DMD新药,虽然美国已经批准了Sarepta公司的外显子51和外显子53跳跃的两个新药,日本批准了外显子53跳跃的新药。


Santhera完成vamorolone长期观察


瑞士药企Santhera公司表示,温和激素vamorolone,现已完成的24个月长期开放标签扩展研究,这是以前完成6个月剂量升级研究VBP15-003的长期研究。


与自然史研究数据相比,本VBP15-003研究数据表明,在定时测试中,剂量依赖性改进。据公司表示,Vamorolone 是安全的,耐受性良好,最高剂量测试剂量是6.0 毫克/公斤/天。


Santhera公司和ReveraGen公司正在合作研发这个温和激素治疗杜氏肌营养不良。


ReveraGen公司研究副总裁 Eric Hoffman 博士表示:"由于大多数参与者长期继续使用 Vamorolone 治疗,我们建立了可靠的安全数据库,在 DMD 男孩中,迄今为止没有严重的不良事件。“


"我们现在将分析功效数据,并计划在即将举行的科学会议和出版物中报告结果。“


二期遭中止 脊髓肌萎缩新药受挫


日本药企安斯泰来(Astellas)中止了一个新药研发。这个新药,就是正在临床二期试验中,针对脊髓肌萎缩的新药Reldesmtiv。


药企安斯泰来正在进行一个“集中关注重点领域”,因此不得不对一些新药做出调整。


这个新药Reldesemtiv由安斯泰来和Cytokentics公司共同研发,针对脊髓肌萎缩(SMA)。


在此前进行的临床试验中,Reldesemtiv用于治疗侧索肌萎缩(ALS),ALS又名渐冻人症。但是,这个临床试验并没有成功。


(安斯泰来中止二期SMA新药。健点子截屏照


新药研发其中难过的坎不知有多少。其中,最关键的就是安全性和有效性。


虽然证明安全,如果有效性不够,即使已经进入了二期临床试验,也无法前进。


参考:

https://musculardystrophynews.com/2020/06/11/viltolarsen-orphan-drug-status-duchenne-md-treatment-europe

https://www.cureduchenne.org/partner-news/santhera-announces-completion-of-reveragens-long-term-extension-study-with-vamorolone-in-duchenne-muscular-dystrophy/


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